中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋，2021年1月18日，博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經(jīng)批準其針對輸血依賴(lài)型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗申請，這也是國內首 個(gè)獲國家藥監局批準開(kāi)展臨床試驗的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細胞產(chǎn)品。博雅輯因是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎，針對多種疾病加速藥物研究并開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法的生物醫藥企業(yè)。此前，博雅輯因曾于2020年10月27日宣布藥監局正式受理其針對ET-01的臨床試驗申請。
“我們非常高興ET-01臨床試驗申請獲得了國家藥監局的許可，I期臨床試驗會(huì )盡快開(kāi)展。”博雅輯因首席執行官魏東博士表示，“這也標志著(zhù)公司的發(fā)展正式進(jìn)入了臨床階段。我們將繼續致力于高質(zhì)量轉化基因編輯技術(shù)，持續推進(jìn)公司其他產(chǎn)品管線(xiàn)的研發(fā)進(jìn)程，為中國乃至全球的患者帶來(lái)更多新的治療選擇。”
ET-01是一款處于研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯療法產(chǎn)品，此次獲批開(kāi)展的臨床試驗是一項多中心、開(kāi)放的、單臂臨床研究，該項研究將在輸血依賴(lài)型β地中海貧血患者中評價(jià)ET-01單次移植的安全性和有效性。在中國，中重型地中海貧血病患者達30萬(wàn)人，輸血依賴(lài)型β地中海貧血患者仍有巨大的未被滿(mǎn)足的醫療需求。
關(guān)于ET-01
ET-01的通用名為CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干祖細胞注射液，是處于研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯細胞療法產(chǎn)品，用于治療輸血依賴(lài)型β地中海貧血。ET-01原液通過(guò)采集患者自體動(dòng)員外周血單個(gè)核細胞，富集CD34+細胞群后用CRISPR/Cas9系統編輯BCL11A基因的紅系增強子制成。
關(guān)于地中海貧血
地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點(diǎn)突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。根據珠蛋白肽鏈合成障礙的種類(lèi)不同，一般將地中海貧血病分為α地中海貧血、β地中海貧血、γ地中海貧血、δ地中海貧血、δβ地中海貧血和εγδβ地中海貧血。臨床上，最常見(jiàn)的為α地中海貧血和β地中海貧血，由組成正常成年人的血紅蛋白(HbA, α2β2)的兩種多肽鏈（α或β）之一減少所致。
同時(shí)，按照國際地貧協(xié)會(huì )的分類(lèi)及臨床特征，地中海貧血可分為輸血依賴(lài)型地貧（transfusion-dependent thalassemia，TDT）和非輸血依賴(lài)型地貧（non-transfusion-dependent thalassemia，NTDT），輸血依賴(lài)型地貧患者需要終身依賴(lài)輸血才能維持生命，如不予輸血，將發(fā)生嚴重并發(fā)癥和早期死亡1。
關(guān)于博雅輯因
博雅輯因（EdiGene, Inc.）是一家處于臨床階段的，致力于通過(guò)國際前沿的基因組編輯技術(shù)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法的生物醫藥企業(yè)。博雅輯因已經(jīng)建立了擁有自主知識產(chǎn)權的針對造血干細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺，基于RNA單堿基編輯技術(shù)的體內基因治療平臺和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺。博雅輯因創(chuàng )立于2015年，總部位于北京，在廣州以及美國劍橋設有分公司。
參考文獻：
1.Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia(TDT) 3rd Edition: Thalassaemia International Federation(TIF); 2014.
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