盡管COVID-19大流行擾亂了美國FDA對新藥的審查，但該機構在過(guò)去的一年仍成功批準了53款新藥，接近2018年創(chuàng )下的記錄高點(diǎn)。這一總數不包括一些生物制劑，也不包括FDA上個(gè)月發(fā)布的2款COVID-19**的緊急使用授權，這些審查耗費了該機構大量的時(shí)間和精力。
在2021年，COVID-19仍將是一個(gè)主要焦點(diǎn)，其他一些**的后期臨床測試正在接近完成。但該機構也有一大堆的藥物審查，并將很快作出歷史上最重要的決定之一：是否批準渤健/衛材頗具爭議性的阿爾茨海默氏癥（AD）治療單抗aducanumab。此外，在一季度，該機構還將對一款心力衰竭藥物、一款杜氏肌營(yíng)養不良藥物、一種抗癌細胞療法作出審查決定。
01、vericiguat
Vericiguat是一種口服、每日一次、同類(lèi)首 個(gè)可溶性鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶（sGC）刺激劑，用于治療心力衰竭，目前正在接受FDA的優(yōu)先審查，《處方藥用戶(hù)收費法》（PDUFA）目標日期為2021年1月20日。該藥由默沙東和拜耳聯(lián)合開(kāi)發(fā)，雙方于2014年10月達成一項全球合作，開(kāi)發(fā)sGC調節劑。SGC對血管和心臟的功能都很重要，但在心力衰竭患者中，由于一氧化氮（NO）可用性受損，sGC刺激不足，導致心肌和血管功能障礙。
Vericiguat申請的適應癥為：聯(lián)合其他心力衰竭藥物，用于射血分數降低（HFrEF）的癥狀性慢性心力衰竭患者，降低惡化心力衰竭事件后的心血管死亡和心衰住院的風(fēng)險。據估計，在心力衰竭患者中，約40-50%為HFrEF。來(lái)自關(guān)鍵III期VICTORIA研究的數據顯示，對近期住院患者進(jìn)行常規治療的基礎上，與安慰劑相比，vericiguat將惡化事件后心衰住院和心血管死亡的復合風(fēng)險顯著(zhù)降低了10%。但細致檢查后發(fā)現，該藥對心血管死亡沒(méi)有任何影響。
02、casimersen
Casimersen是一款外顯子跳過(guò)療法，由Sarepta開(kāi)發(fā)，用于治療杜氏肌營(yíng)養不良(DMD)。該藥是一種磷酸二酰胺嗎啉代寡聚體（PMD），是第三款使用PMO RNA平臺開(kāi)發(fā)的外顯子跳過(guò)藥物，申請的具體適應癥為：經(jīng)基因檢測證實(shí)存在突變、適合使用跳過(guò)第45號外顯子（skipping exon 45）治療的DMD患者。Casimersen專(zhuān)門(mén)為治療適合跳過(guò)第45號外顯子的DMD患者而設計，這類(lèi)患者約占DMD患者總數的8%。
Casimersen審查的PDUFA目標日期為2月25日。如果獲得批準，casimersen將以商品名Amondys 45上市銷(xiāo)售。目前，Sarepta也正在開(kāi)發(fā)一款基因療法，如果成功，將用于比上述3款外顯子跳過(guò)療法更廣泛的患者群體。但在最近，該公司公布了這款基因療法的2期臨床長(cháng)期數據，效果不佳，公司股價(jià)腰斬，暴跌超過(guò)50%。
03、Libtayo
Libtayo是一款抗PD-1療法，由再生元開(kāi)發(fā)，是PD-(L)1免疫療法領(lǐng)域的后起之秀。之前，該藥已被批準用于治療不適合根治性手術(shù)或根治性放療的轉移性或局部晚期皮膚鱗狀細胞癌（CSCC）成人患者。
目前，Libtayo一線(xiàn)治療肺癌正在接受美國FDA的審查，申請的具體適應癥為：一線(xiàn)治療PD-L1表達≥50%的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，PDUFA目標日期為2021年2月28日。III期臨床數據顯示，在整個(gè)患者群體中，與化療相比，Libtayo將死亡風(fēng)險顯著(zhù)降低32%；在PD-L1表達≥50%的患者中，將死亡風(fēng)險顯著(zhù)降低46%。
華爾街分析師發(fā)現，Libtayo的臨床療效與Keytruda單藥治療的療效相當。因此，FDA的審查決定將使再生元有機會(huì )與默沙東、羅氏、百時(shí)美施貴寶等展開(kāi)競爭，同時(shí)也有助于該公司研究不同藥物組合的計劃。目前，再生元正在開(kāi)展一項III期臨床試驗，將Libtayo與化療或百時(shí)美施貴寶的Yervoy聯(lián)用，并與Keytruda進(jìn)行頭對頭比較。該試驗結果預計今年公布。
04、aducanumab
Aducanumab是一款單抗藥物，由百健與衛材聯(lián)合開(kāi)發(fā)，用于治療阿爾茨海默氏癥（AD），目前正在接受FDA優(yōu)先審查，PDUFA目標日期為2021年3月7日，同時(shí)也正在接受歐盟EMA的加速評估和日本監管審查。該藥是第一款向監管機構提交申請的針對AD相關(guān)臨床癥狀衰退和病理機制的生物制劑，該藥是一種靶向β淀粉樣蛋白（Aβ）的抗體，在臨床試驗中被證明可以去除大腦中的Aβ，并顯著(zhù)減緩AD和輕度AD癡呆導致的輕度認知障礙（MCI）
AD是當今最大的公共衛生挑戰之一，會(huì )使患者逐步失去記憶力和獨立生活的能力，最終剝奪他們的基本行為能力。如果獲得批準，aducanumab將成為第一款有潛力有意義地改變AD進(jìn)程、減緩AD臨床病情下降的治療方法，同時(shí)也是第一個(gè)證明去除Aβ可以獲得更好臨床效果的治療方法。不過(guò)，aducanumab的臨床療效數據存在爭議。之前，FDA外部專(zhuān)家委員會(huì )已對該藥的益處風(fēng)險投了反對票?，F在，如果FDA聽(tīng)從委員會(huì )的建議，有可能讓推動(dòng)AD新療法的患者、家屬和倡導者失望。但如果無(wú)視委員會(huì )，將可能損害其作為安全和有效性獨立仲裁者的聲譽(yù)。
05、ide-cel
Ide-cel是一款B細胞成熟抗原（anti-BCMA）導向的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，由百時(shí)美施貴寶740億美元收購新基獲得，目前治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的申請正在接受FDA的優(yōu)先審查，PDUFA目標日期為3月27日。該藥申請的具體適應癥為：用于治療既往接受至少3種療法（包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體）的復發(fā)或難治性(R/R)MM成人患者。
Ide-cel與另外2款藥物的監管審批與一項或有價(jià)值權（CVR）掛鉤。如果在特定時(shí)間點(diǎn)前獲得批準，該CVR將向新基股東兌現額外60億美元。然而，其中一款藥物liso-cel未能在2020年12月31日獲得FDA批準，導致CVR失效。但ide-cel仍然是百時(shí)美施貴寶的一款非常重要的產(chǎn)品。如果獲批，ide-cel將成為第一款用于治療MM的細胞療法。臨床數據顯示，ide-cel療效非常強勁，所有劑量水平的總緩解率（ORR）達到了73%、其中33%的患者獲得完全緩解（CR）或嚴格緩解（sCR）。
雖然ide-cel在一小部分患者中引起了嚴重的副作用，但該藥仍有機會(huì )在3月27日前獲得FDA批準。然而，達到這一點(diǎn)所花的時(shí)間比百時(shí)美施貴寶最初預期的要長(cháng)。去年5月，FDA出人意料地拒絕批準，要求提供更多的生產(chǎn)信息。這份拒絕通知書(shū)以及由此產(chǎn)生的百時(shí)美施貴寶和藍鳥(niǎo)生物收集額外信息并提交申請的時(shí)間，共花費了好幾個(gè)月。
參考來(lái)源：5 FDA approval decisions to watch in the 1st quarter
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