2021年1月4日，美國FDA 發(fā)布了一份關(guān)于個(gè)體化反義寡核苷酸（ASO）產(chǎn)品新藥申請（IND）的程序建議指南。該指南提供了有關(guān)早期開(kāi)發(fā)和IND提交過(guò)程的清晰信息，是FDA與正在開(kāi)發(fā)這些個(gè)性化藥物產(chǎn)品的人員合作的第一步。
科學(xué)知識和藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)的進(jìn)步為藥物開(kāi)發(fā)的新方法提供了機會(huì )，包括開(kāi)發(fā)用于治療罕見(jiàn)疾病的藥物。近年來(lái)，這些進(jìn)展促進(jìn)了罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)和批準，在過(guò)去的八年中，美國FDA已批準用于罕見(jiàn)病的藥物（孤兒藥）數量已大大提升。
對于遺傳疾病，最近的測試和分子診斷方法能夠協(xié)助診斷疾病的確切病因。因此，開(kāi)發(fā)針對特定遺傳變異的藥物產(chǎn)成為新的需求。通常，這些罕見(jiàn)疾病發(fā)展迅速，如果不及時(shí)治療，可能導致夭折。開(kāi)發(fā)這些““n of 1”療法——針對某一患者而設計的，帶來(lái)了一系列挑戰和考慮因素，這些挑戰和考慮因素是典型的藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程所不具備的。首先，這類(lèi)疾病往往發(fā)展迅速，需要及時(shí)的醫學(xué)干預。因此，發(fā)展需要非常迅速地進(jìn)行才有機會(huì )幫助患者。第二，這些藥物產(chǎn)品的藥物發(fā)現和開(kāi)發(fā)由學(xué)術(shù)研究人員進(jìn)行，而非生物制藥公司進(jìn)行。這些研究人員可能不太熟悉FDA的法規、政策和慣例，且與FDA互動(dòng)的經(jīng)驗較少。
目前，針對反義寡核苷酸（ASO）產(chǎn)品的個(gè)性化遺傳藥物產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)是最 先進(jìn)的。因此，FDA發(fā)布了《個(gè)體化反義寡核苷酸藥品的IND申報:行政和程序建議》（IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations Guidance for Sponsor-Investigators），使個(gè)性化藥物開(kāi)發(fā)這一新興領(lǐng)域變得清晰。
該指南旨在為那些正在開(kāi)發(fā)ASO產(chǎn)品的人員提供與FDA互動(dòng)并向FDA提交監管申報的方法建議。該指南涉及以下幾點(diǎn)：
♦從FDA獲得反饋的方法，
♦向FDA提交監管申報的期望和程序；
♦關(guān)于機構審查委員會(huì )（IRB）審查內部協(xié)議的要求的建議；
♦如何獲得知情同意。
這種新的藥物發(fā)現模式提出了許多倫理和社會(huì )問(wèn)題，需要在整個(gè)過(guò)程中加以解決。例如，在這種情況下，與傳統的試驗參與者相比，個(gè)人及其家庭通常更像是藥物開(kāi)發(fā)合作者。因此，與個(gè)人和家庭成員討論如何衡量有效性非常重要。同樣重要的是要確保個(gè)人和家庭成員在情緒影響決策之前了解用于繼續服用研究藥物的參數，并認識到某些研究藥物可能會(huì )失敗或導致無(wú)法預料的副作用。
FDA意識到，監管機構需要與這些藥品開(kāi)發(fā)人員共同合作，以向患者提供可靠的藥物。FDA表示愿意根據需要參與藥物開(kāi)發(fā)以應對這些挑戰。例如，對于那些開(kāi)發(fā)這些藥品的人員，重要的是進(jìn)一步了解必須提交給FDA的必需的數據和信息，以便可以開(kāi)始臨床測試。FDA正在繼續考慮并進(jìn)一步制定政策來(lái)解決其中一些問(wèn)題。
FDA也樂(lè )觀(guān)地認為，這些個(gè)性化藥物產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)可能會(huì )刺激基因測序，從而帶動(dòng)針對同一疾?。ūM管可能是由不同的突變引起）的其他個(gè)性化藥物產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。對于這種藥物開(kāi)發(fā)方法，FDA需要與開(kāi)發(fā)人員共同確定如何有效地將這些藥物帶給需要它們的人。
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