致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè)– 亞盛醫藥今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司在研原創(chuàng )新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療急性髓系白血?。ˋML）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細胞白血?。–LL）、和多發(fā)性骨髓瘤（MM）適應癥之后，獲得的第四個(gè)FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個(gè)在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證，創(chuàng )中國企業(yè)之最。
AML是一種具有高度異質(zhì)性的血液系統惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時(shí)的中位年齡為68歲[1]。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）預估數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，并將有11180人死于該疾病。盡管近年來(lái)在A(yíng)ML的治療方面取得了一定進(jìn)展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，因此臨床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。
“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國，罕見(jiàn)疾病是指患病人數少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物該適應癥批準上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權。
隨著(zhù)中國醫藥創(chuàng )新力量的崛起，中國藥企近年來(lái)的“出海”趨勢日益明顯，獲得FDA孤兒藥認定等資格認定也被視為重要的全球化創(chuàng )新實(shí)力指標之一。作為一直堅持全球創(chuàng )新的領(lǐng)軍企業(yè)，亞盛醫藥無(wú)疑是其中佼佼者。截至現在，亞盛醫藥共有4個(gè)在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證（見(jiàn)下表）。公開(kāi)信息顯示，該數量在中國企業(yè)中最為領(lǐng)先。
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藥物 |
靶點(diǎn) |
適應癥 |
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HQP1351 |
BCR-ABL |
慢性髓系白血病 |
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APG-2575 |
Bcl-2 |
華氏巨球蛋白血癥 |
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慢性淋巴細胞白血病 |
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多發(fā)性骨髓瘤 |
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急性髓系白血病 |
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APG-115 |
MDM2-p53 |
胃癌 |
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急性髓系白血病 |
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軟組織肉瘤 |
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APG-1252 |
Bcl-2/Bcl-xL |
小細胞肺癌 |
FDA批準的創(chuàng )新藥數量的公開(kāi)數據顯示，近10年來(lái)，獲得FDA批準的孤兒藥在獲批創(chuàng )新療法中的比例逐步上升。2020年全年獲批新藥中獲孤兒藥資格的創(chuàng )新療法的比例超過(guò)了60%，創(chuàng )10年來(lái)占比的新高。這一數據表明，FDA孤兒藥資格認定的政策對于加快罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)、上市有著(zhù)非常實(shí)際的激勵與推動(dòng)意義。
亞盛醫藥董事長(cháng)、CEO楊大俊博士表示：“我們在短短一年時(shí)間內，獲得9項FDA孤兒藥認證，無(wú)論在時(shí)間還是數量上，都是創(chuàng )下中國企業(yè)之最，甚至在全球范圍內也應該是領(lǐng)先的。這一數據的背后，源于我們團隊對于自身使命的堅守，即‘解決中國乃至全球患者尚未滿(mǎn)足的臨床需求’。希望在FDA孤兒藥政策的推動(dòng)下，我們的多個(gè)藥物能加快臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”
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