12月21日，楊森公司和傳奇生物同時(shí)宣布，開(kāi)始向美國FDA滾動(dòng)提交西達基奧侖賽(cilta-cel)的生物制劑許可證申請(BLA）。這是一種在研的用于治療成年人復發(fā)和或難治性多發(fā)性骨髓瘤的靶向B細胞成熟抗原(BCMA)定向嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法。
該申請提交是基于關(guān)鍵性的1b/2期CARTITUDE-1研究的結果，該研究評估了cilta-cel在治療復發(fā)和或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性。該研究的最新資料最近在第62屆美國血液學(xué)學(xué)會(huì )(ASH)年會(huì )上發(fā)表。
據悉，2017年12月，楊森生物技術(shù)有限公司與傳奇生物達成全球獨家許可和合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化cilta-cel。該產(chǎn)品于2018年獲得國家藥品監督管理局首個(gè)CAR-T藥物臨床試驗（IND）批件，并于同年獲得美國FDA的IND許可。2020年8月，成為國內首個(gè)“突破性治療藥物”，而在此之前，該產(chǎn)品已于2019年獲得歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物（PRIME）資格及美國FDA授予的突破性療法認定。
中國CAR-T上市第一股——傳奇生物
傳奇生物進(jìn)入CAR-T領(lǐng)域時(shí)期較早，Cilta-cel里用到的抗體的開(kāi)發(fā)技術(shù)均來(lái)自傳奇生物，中國科學(xué)家擁有全部的知識產(chǎn)權。在2017年召開(kāi)的ASCO大會(huì )上，傳奇生物報告了該產(chǎn)品臨床試驗的結果，接受治療的患者幾乎100%有效，即有的患者徹底恢復，有些患者部分恢復，有些患者緩解。傳奇生物因此成為生物界的一匹黑馬。今年6月，傳奇生物在美國納斯達克市場(chǎng)上市，并被譽(yù)為中國CAR-T上市第一股。
近日，傳奇生物第二款CAR-T療法LB1901臨床試驗（IND）申請獲美國FDA批準，用于治療成人復發(fā)或難治性T細胞淋巴瘤（TCL）。LB1901是一種靶向CD4的試驗性CAR-T產(chǎn)品，CD4是一種在大部分TCL亞型中均勻表達的膜表面糖蛋白。
我國CAR-T治療技術(shù)與世界“并跑”
目前為止，全球范圍內已獲批上市的CAR-T 產(chǎn)品有三款，分別是諾華(Novartis )的 Kymriah(主要用于B細胞急性淋巴性白血病的治療)，以及吉利德(Kite)的 Yescarta (主要用于B細胞非霍奇金淋巴瘤治療)，和 Tecartus，這三者均以 CD19 為靶點(diǎn)。
目前，雖然中國尚未有CAR-T細胞治療產(chǎn)品獲批上市，但隨著(zhù)政策的完善，國內細胞治療發(fā)展勢頭強勁，今年更是迎來(lái)了重大突破，2月復星凱特提交的CD19 CAR-T細胞治療產(chǎn)品益基利侖賽注射液申請中國上市，6月藥明巨諾CD19 CAR-T細胞治療產(chǎn)品瑞基侖賽注射液申報上市。
目前為止，中國CAR-T已正式開(kāi)展臨床試驗百余項，涉及上百個(gè)CAR-T治療產(chǎn)品，研究靶點(diǎn)除了明星靶點(diǎn)CD19，還包括CD22、BCMA，CD20等多個(gè)靶點(diǎn)，腫瘤類(lèi)型以血液腫瘤為主，有急性淋巴細胞白血病(ALL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、多發(fā)性骨髓瘤(MM)等。
中國部分CAR-T療法臨床試驗（數據來(lái)源：藥智注冊與受理數據庫）
其中傳奇生物、明聚生物和科技生物CAR-T療法先后獲得突破性療法認定。
數據來(lái)源：CDE官網(wǎng)
結語(yǔ)
CAR-T療法在血液腫瘤領(lǐng)域已取得很好的療效，在實(shí)體瘤方面還有待突破。經(jīng)過(guò)多年發(fā)展，全球至少有200家公司在做CAR-T，臨床上的項目有數百個(gè)，這一領(lǐng)域已是一片紅海。不同于其他創(chuàng )新領(lǐng)域，國內CAR-T治療技術(shù)完全可以媲美歐美發(fā)達國家水平，而沒(méi)有產(chǎn)品上市不完全是技術(shù)原因，也與國家政策有關(guān)。
如果傳奇生物CAR-T療法能獲得美國FDA批準上市，國內也很可能迎來(lái)該療法。此外，藥物的開(kāi)發(fā)過(guò)程是漫長(cháng)的，傳奇生物的CAR-T技術(shù)開(kāi)發(fā)較早，進(jìn)入臨床試驗日期也較早，而生物技術(shù)發(fā)展卻是迅速的，可能還有更多更優(yōu)秀的產(chǎn)品也將迅速加入競爭，造福更多患者。
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