武田中國宣布，旗下創(chuàng )新藥物達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國家藥品監督管理局批準，適用于12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復發(fā)作次數，預防致命性喉頭水腫所導致的窒息，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補了中國HAE長(cháng)期無(wú)針對性治療的空白。
作為全球首個(gè)用于HAE長(cháng)期預防治療的單克隆抗體，達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國獲得上市許可；根據國家藥品監督管理局/國家衛生健康委員會(huì )發(fā)布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號），對于境外已上市的防治嚴重危及生命且無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市注冊申請，因此達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時(shí)間里就順利獲批進(jìn)入中國，使得該國際創(chuàng )新藥物迅速惠及中國HAE患者。
達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）已被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線(xiàn)療法，可靶向抑制患者體內活化的血漿激肽釋放酶，達到預防疾病發(fā)作的效果。一項III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長(cháng)期預防治療臨床研究™）主要終點(diǎn)顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數平均降低了87%。此外，探索性研究結果顯示，在研究的16周穩態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實(shí)現了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關(guān)的嚴重不良事件。
遺傳性血管性水腫是一種可威脅患者生命的罕見(jiàn)遺傳疾病，文獻報道的患病率約為每50,000人中即有1人患病。由于患者體內缺乏C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個(gè)部位毫無(wú)征兆地發(fā)生急性水腫，并伴有胃腸劇烈絞痛和惡心、嘔吐，導致患者無(wú)法正常工作和學(xué)習，以至于很多患者都有抑郁癥和焦慮癥。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進(jìn)展導致患者呼吸困難或窒息，危及生命。據統計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫，致死率高達11%~40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國家衛生健康委員會(huì )聯(lián)合五部門(mén)發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見(jiàn)病之一。
在中國，公眾和醫生對遺傳性血管性水腫知之甚少，診斷率預計不足5%。而確診患者只能長(cháng)期使用弱雄激素或抗纖維蛋白溶解劑，控制發(fā)作的效果有限且不良反應多，諸如肝損害、骨質(zhì)疏松、女性男性化、影響生長(cháng)發(fā)育、血栓栓塞等，導致患者因擔心藥物副作用而拒絕用藥，長(cháng)期處于無(wú)藥可醫的困局。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
