據英國媒體11月26日報道，英國國家衛生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已支持賽諾菲Sarclisa （isatuximab）用于四線(xiàn)治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。在藥品成本監管者發(fā)布最終指南后，患有難治性MM患者將在英格蘭和威爾士的國家醫療服務(wù)體系（NHS）上獲得這種新的治療方法。
據報道，Sarclisa的使用目前在英國NHS的常規資金中仍沒(méi)有得到批準，NHS指出：“因為臨床數據存在局限性，成本效益估計還不確定”。但英國癌癥藥物基金（CDF）推薦了Sarclisa作為一種靜脈輸注制劑，將聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松作為治療復發(fā)和難治性MM成人患者的一種選擇。
CDF的支持將允許臨床醫生為那些此前已經(jīng)使用過(guò)泊馬度胺和蛋白酶體抑制劑的MM患者提供賽諾菲的治療方案，如果患者以前接受過(guò)三種治療方案，那么他們的疾病已經(jīng)從上次治療中再次進(jìn)展，需要更進(jìn)一步的治療選擇。
患者將通過(guò)CDF使用Sarclisa，該藥物將增加作為MM的四線(xiàn)治療方案，每年大約有500人可以從這種聯(lián)合療法中獲益。目前臨床的四線(xiàn)治療方案包括單用泊馬度胺和地塞米松組合或強生Darzalex（daratumumab）。
同時(shí)，NICE會(huì )收集正在進(jìn)行的臨床試驗和NHS的使用數據，以確定它是否真正具有成本效益?？梢?jiàn)NICE會(huì )繼續評估Sarclisa的臨床價(jià)值，分析是否適合長(cháng)期為該藥品付費。
Isatuximab是一種IgG1衍生的單克隆抗體，能選擇性地結合造血細胞和MM細胞（以及其他腫瘤細胞）表面的CD38，因此又稱(chēng)為抗CD38單抗。MM是以骨髓中惡性漿細胞生成過(guò)多為特征的血液癌癥，骨髓瘤細胞表面糖蛋白CD38的均勻過(guò)度表達。盡管這些蛋白也在其他髓細胞和淋巴細胞上表達，但與骨髓瘤細胞相比，其表達程度相對較小。CD38糖蛋白具有多種重要的細胞功能，并且在骨髓瘤細胞表面大量存在，這一事實(shí)使其成為MM治療的理想靶點(diǎn)。與其他CD38抗體類(lèi)似，isatuximab可調節CD38的NADase活性。然而與競爭對手強生daratumumab相反，isatuximab可以不需要交聯(lián)而直接刺激細胞凋亡。
作為賽諾菲十年來(lái)第一種全資擁有的癌癥藥物，Sarclisa今年3月和6月先后獲得美國和歐盟批準，與泊馬度胺和地塞米松聯(lián)合用于治療至少接受過(guò)兩種治療方案（包括來(lái)那度胺和蛋白酶體抑制劑）的MM成人患者。但當時(shí)NICE在新指南草案中指出，與標準護理相比，Sarclisa給患者帶來(lái)的益處究竟有多大尚不得而知，且該藥的成本效益估計值超出了推薦范圍，因此并不推薦。
參考來(lái)源：
1.維基百科
2.NICE backs use of new treatment for multiple myeloma
3.Sanofi's Sarclisa rejected by NICE over uncertainties on total benefit, cost-effectiveness
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