11月20日，禮來(lái)和Precision BioSciences向外宣布了一項研究合作和獨家許可協(xié)議，協(xié)議內容主要是禮來(lái)將利用Precision專(zhuān)有的ARCUS®基因組編輯平臺，研究和開(kāi)發(fā)潛在的遺傳疾病體內療法，關(guān)注的適應癥是杜氏肌營(yíng)養不良癥(DMD)和其他兩個(gè)未公開(kāi)的基因靶標。
根據該協(xié)議的條款，Precision將獲得1億美元的前期現金付款，以及禮來(lái)對Precision的3500萬(wàn)美元股權投資。此外，如果禮來(lái)成功地將合作的一種療法商業(yè)化，Precision還將獲得4.2億美元的潛在開(kāi)發(fā)和商業(yè)化收入，以及從中等個(gè)位數到較小兩位數之間的產(chǎn)品銷(xiāo)售分級特許權使用費提成。
在合作期間，Precision將負責領(lǐng)導臨床前研究和有關(guān)新藥研究申請（IND）的支持活動(dòng)，而禮來(lái)負責臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化過(guò)程，并且，禮來(lái)有權在合作過(guò)程中選擇多達三個(gè)的額外基因靶標。Precision可以選擇參與支持其中一種產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)，以換取共同資助產(chǎn)品未來(lái)銷(xiāo)售過(guò)程中增加的特許權使用費提成。
Precision BioSciences公司是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于創(chuàng )新和自有的ARCUS®基因組編輯平臺。公司的產(chǎn)品線(xiàn)主要使用ARCUS®平臺，由多個(gè)“可即時(shí)應用的” CAR-T免疫療法臨床候選藥物和幾種體內基因校正療法候選藥物組成，用于治療沒(méi)有適當治療方法的遺傳性疾病和傳染病等。
ARCUS®是一項由Precision公司的科學(xué)家發(fā)現和開(kāi)發(fā)的高度特異性和多功能的基因組編輯技術(shù)平臺，其設計時(shí)充分考慮到了治療的安全性，遞送效率和有效性控制等。它使用特定序列的DNA切割酶或核酸酶，這些酶被設計用來(lái)插入(敲入)、移除(敲除)或修復活細胞及生物體內的DNA。ARCUS是基于天然存在的基因組編輯酶I-CreI系統行使功能，該酶是一種歸巢核酸內切酶，主要存在于萊茵衣藻（Chlamydomonas reinhardtii）中，可以對細胞DNA進(jìn)行高度特異性的切割，
從而在源頭上糾正遺傳缺陷等問(wèn)題。
除了和禮來(lái)的此次合作，Precision BioScience在2018年就曾與吉利德達成一項總額高達4.45億美元的戰略合作，是利用ARCUS®基因組編輯平臺，開(kāi)發(fā)旨在消除體內乙肝病毒的功能性治愈療法。
對禮來(lái)而言，基因編輯技術(shù)正在成為一種有前途的療法，可以解決目前尚無(wú)有效治療手段的遺傳性疾病，通過(guò)與Precision科學(xué)團隊的緊密合作，并利用他們的平臺來(lái)開(kāi)發(fā)和提供針對未經(jīng)治療的遺傳性疾病，從而創(chuàng )造具有轉化潛力的藥物。當然，這也只是禮來(lái)今年簽訂的研究合作和許可協(xié)議之一。早在今年的三月份，禮來(lái)就宣布與生物制藥公司Sitryx達成過(guò)類(lèi)似的研究開(kāi)發(fā)協(xié)議，將共同開(kāi)發(fā)4種由Sitryx發(fā)現的用于自身免疫性疾病的臨床前治療藥物，潛在交易金額高達8.8億美元。
不過(guò)，根據Hart-Scott-Rodino（HSR）反壟斷修正案和其他慣常交易條件，禮來(lái)與Precision BioSciences的交易還有待批準。
參考來(lái)源：
1.Lilly and Precision BioSciences Announce Genome Editing Research Collaboration and License Agreement
2.Could Eli Lilly and Precision BioSciences Make Breakthroughs for DMD?
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
