武田中國今日宣布，藥代動(dòng)力學(xué)（PK）指導下的A型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏）管理工具myPKFiT®經(jīng)國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于16歲及以上（體重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）治療的A型血友病患者。myPKFiT®是中國首個(gè)支持血友病藥代動(dòng)力學(xué)（PK）指導下的管理工具，也是截止至目前國家藥品監督管理局唯一批準的個(gè)體化預防FVIII劑量指導軟件，供熟悉血友病A治療的執業(yè)醫療專(zhuān)業(yè)人士（HCP）使用。百因止®與myPKFiT®配合使用，可針對每位患者的不同特征和需求，個(gè)體化調整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，為中國血友病患者開(kāi)啟個(gè)體化治療新時(shí)代，助力實(shí)現自由人生。
血友病是一種隱性遺傳性罕見(jiàn)病，主要由于患者體內缺乏凝血因子導致凝血障礙。目前，中國約有13.6萬(wàn)名患者1，其中A型血友病約占總數的80%-85%1。其癥狀主要表現為關(guān)節、肌肉和深部組織出血，或者是胃腸道、中樞神經(jīng)系統等內部臟器出血。如果患者反復出血且不及時(shí)治療的話(huà)，會(huì )導致關(guān)節畸形或假腫瘤形成，嚴重者可危及生命2。與許多遺傳性疾病不同的是，血友病患者只需接受長(cháng)期規律性的規范化治療，有望實(shí)現“零出血”，回歸正常生活。
然而基于國內的實(shí)際情況，目前普遍采用低劑量的規范治療方案。臨床實(shí)踐表明，雖然該方案能明顯減少患者出血，但并不能減少關(guān)節病變的發(fā)生且仍有出血的情況發(fā)生2。2020世界血友病聯(lián)盟（World Federation of Hemophilia）指南指出，預防治療應設定更高谷水平目標，最終追求“零出血”。在谷水平1%的情況下，患者仍會(huì )有出血風(fēng)險，因此大多數臨床醫生傾向于達到更高的谷水平(＞3%-5%，或者更高)3。對此，《血友病治療中國指南（2020年版）》建議，可根據患者的年齡、出血表型、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特征以及生活方式等情況，制定適合患者的最佳個(gè)體化方案，調節注射凝血因子的劑量、濃度和頻率，有效避免未得到充分治療或治療過(guò)度的情況4。
“近年來(lái)，隨著(zhù)醫學(xué)技術(shù)和治療領(lǐng)域的革新?lián)Q代，中國血友病診療工作已取得長(cháng)足進(jìn)步，正從傳統的按需治療方式轉為更積極和更加個(gè)體化的治療模式。”中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授說(shuō)道，“血友病預防治療的本質(zhì)是需要一種長(cháng)期、規律性的替代治療。我非常高興看到中國首個(gè)藥代動(dòng)力學(xué)指導下的管理工具獲批，這將為每一位患者提供個(gè)體化、可持續的治療管理，幫助患者擺脫疾病束縛，暢享自由人生。”
myPKFiT®指導下的百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）治療，可降低出血風(fēng)險，優(yōu)化治療效果和藥物可及性，從而提升患者治療信心、改善依從性。myPKFiT®使用經(jīng)驗證的貝葉斯方法，并基于2,000多份百因止®使用者血液樣本數據建模，數據專(zhuān)一可靠。根據一項UK-PK研究的中期分析數據顯示，PK指導下的規范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升92.5%5。治療費用方面，根據一項比較研究顯示，與標準治療相比，PK指導下的治療可降低整體治療費用的10.67%6。
武田中國總裁單國洪表示：“非常高興看到myPKFiT®這款國際先進(jìn)的血友病個(gè)體化治療管理軟件在中國獲批，為中國患者提供定制化的疾病管理方案，幫助他們回歸正常生活。作為罕見(jiàn)病領(lǐng)域的全球領(lǐng)航者，武田在血友病領(lǐng)域有著(zhù)悠久的歷史傳承和經(jīng)驗累積，始終積極引領(lǐng)血友病個(gè)體化治療新時(shí)代的到來(lái)。未來(lái)，武田將秉承‘患者為先’的核心理念，密切關(guān)注中國罕見(jiàn)病患者亟待滿(mǎn)足的需求，加速引入更多全球首創(chuàng )、同類(lèi)最優(yōu)的創(chuàng )新療法，為改善中國罕見(jiàn)病診療現狀、提高患者生活質(zhì)量持續貢獻我們的力量。”
參考資料
1. The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66
2. 《罕見(jiàn)病診療指南（2019版）》，人民衛生出版社，2019, 177
3. 開(kāi)啟血友病個(gè)體化治療新時(shí)代，血液前沿，2020年10月10日，https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA
4. 《血友病治療中國指南(2020年版)》，中華血液學(xué)雜志，2020,41 (2020-04-16).
5. UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A，https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf
6. PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A， https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/
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