專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)單基因中樞神經(jīng)系統疾病轉化療法的Passage Bio公司(NASDAQ: PASG) 于26號宣布，歐盟委員會(huì )（EC）已授予該公司用于治療GM1神經(jīng)節苷脂貯積癥（GM1）的先導基因治療候選藥物PBGM01孤兒藥稱(chēng)號。
PBGM01是一種腺相關(guān)病毒載體（AAV）基因遞送療法，用于治療嬰兒GM1。PBGM01將編碼β-gal的功能性GLB1基因遞送至大腦和周?chē)M織，通過(guò)減少GM1神經(jīng)節苷脂的積累，逆轉神經(jīng)元**，從而可保護GM1患者的神經(jīng)功能，改善發(fā)育潛力和患者生存時(shí)間。該藥此前已被美國FDA授予治療GM1 的“孤兒藥”和“罕見(jiàn)兒科疾病”稱(chēng)號。
GM1是由β-半乳糖苷酶缺乏而引起的一種遺傳性溶酶體疾病，其遺傳方式為常染色體隱性遺傳。由GLB1基因突變引起，該基因編碼溶酶體酸β-半乳糖苷酶（β-gal）。β-gal活性降低會(huì )導致整個(gè)大腦神經(jīng)元中GM1神經(jīng)節苷脂的**水平積聚，從而導致神經(jīng)退行性疾病的迅速發(fā)展。
GM1的發(fā)病不受年齡限制，但以嬰兒形式最為嚴重，嬰兒階段的GM1約占62.5%，其特征是在出生的前6個(gè)月內發(fā)病，伴有肌張力減退，進(jìn)行性中樞神經(jīng)系統功能障礙和快速發(fā)育退化。GM1嬰兒的預期壽命為2至4歲，每10萬(wàn)名活產(chǎn)嬰兒中約有0.5到1人患病。目前尚無(wú)批準的可改變疾病進(jìn)展的療法。
Passage Bio預計將在2020年末~2021年初在GM1兒科受試者中進(jìn)行PBGM01的開(kāi)放性、劑量爬坡I/II期臨床給藥試驗，預計可以在2021年上半年獲得有關(guān)30天內的初步安全性和生物標志物數據。此次歐盟的孤兒藥稱(chēng)號認定對Passage Bio的PBGM01是一個(gè)重要的里程碑事件，它將推動(dòng)研究者為等待中的患者提供這一急需療法的進(jìn)一步努力，推動(dòng)藥品早日上市，緩解患者痛苦。
參考來(lái)源：
1.百度百科：GM1神經(jīng)節苷脂貯積癥
2.Passage Bio’s PBGM01 Receives Orphan Drug Designation from EMA for Treatment of GM1 Gangliosidosis
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