Sarepta Therapeutics是罕見(jiàn)病精準基因醫學(xué)的領(lǐng)導者。近日，該公司公布了2款基因療法SRP-9001和SRP-9003的陽(yáng)性臨床結果。
SRP-9001
SRP-9001是一款治療杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）的基因療法，旨在將編碼微營(yíng)養不良蛋白（micro-dystrophin）的基因傳遞到肌肉組織，使肌肉細胞表達微營(yíng)養不良蛋白。
此次公布的結果包括4例非臥床患者（4-7歲）的2年隨訪(fǎng)數據。結果顯示，在一次性注射SRP-9001兩年后，北極星移動(dòng)功能(NSAA)評估較基線(xiàn)平均繼續提高。在第90天，所有患者均證實(shí)了載體轉導，NSAA評分顯示功能改善、肌酸激酶（CK）水平降低?；颊咴谥委熞荒旰笃骄然€(xiàn)增加5.5分，在治療后2年比基線(xiàn)增加7.0分。在2年期間，所有患者對SRP-9001的耐受性良好。所有不良事件均為輕度或中度，且發(fā)生在治療后90天內。無(wú)嚴重不良事件或補體激活跡象。
現在，這些患者現在已經(jīng)6-8歲。去年發(fā)表于《PLOS One》期刊的DMD歷史數據分析發(fā)現，平均而言，6-8歲的DMD患者，NSAA評分會(huì )在6.3歲達到峰值，然后開(kāi)始下降。此次公布的2年結果顯示，SRP-9001一次性注射治療已經(jīng)改變了疾病的進(jìn)程。
SRP-9003
SRP-9003是一款治療肢帶型肌營(yíng)養不良2E型（LGMD2E）的基因療法，旨在將編碼全長(cháng)β-肌聚糖蛋白的基因傳遞到肌肉組織，使肌肉細胞表達β-肌聚糖蛋白。
此次公布的結果包括臨床試驗中低劑量隊列中3例患者的18個(gè)月功能數據、高劑量隊列中3例患者的6個(gè)月功能數據。結果顯示，2個(gè)劑量組輸注SRP-9003后，均觀(guān)察到骨骼肌的有效轉導和β-肌聚糖蛋白的表達，治療90天時(shí)肌酸激酶（CK）顯著(zhù)降低。隊列特異性結果如下：
——隊列1（低劑量），18個(gè)月時(shí)：所有3例患者在所有功能性測量中都繼續顯示出較基線(xiàn)水平的改善，包括肌營(yíng)養不良評估（NSAD）、起身時(shí)間、四階爬升、100米步行測試、10米步行測試。與基線(xiàn)相比，6個(gè)月時(shí)NSAD的平均改善為3.0，18個(gè)月時(shí)為5.7。自2020年6月公布一年更新數據以來(lái)，沒(méi)有觀(guān)察到新的藥物相關(guān)安全信號，也沒(méi)有觀(guān)察到血小板計數下降至正常范圍之外或補體激活的跡象。
——隊列2（高劑量），6個(gè)月時(shí)：所有3例患者在所有功能指標上都顯示出了改善，包括NSAD、起身時(shí)間、四階爬升、100米步行測試、10米步行測試。與基線(xiàn)檢查相比，NSAD平均改善3.7。自2020年6月公布蛋白表達結果以來(lái)，沒(méi)有觀(guān)察到新的藥物相關(guān)安全信號，沒(méi)有觀(guān)察到血小板計數下降至正常范圍之外或補體激活的跡象。
上述結果證實(shí)，2組患者在18個(gè)月和6個(gè)月時(shí)功能指標的改善明顯不同于年齡匹配自然病史組的預測。這種功能結果反應的持續持久性強化了SRP-9003正在進(jìn)入肌肉并暗示正在改善對疾病介導的肌肉損傷。
參考來(lái)源：New data bolsters Sarepta gene therapies for two deadly muscle diseases
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
