9月25日，GSK宣布美國FDA已批準Nucala（mepolizumab）用于治療持續≥6個(gè)月、無(wú)可識別的非血液病繼發(fā)原因的嗜酸性粒細胞增多綜合征（HES）12歲及以上成人和兒科患者。此次批準使Nucala成為美國首個(gè)且唯一一個(gè)針對嗜酸性粒細胞驅動(dòng)疾病患者獲批的生物治療。
此次美國FDA批準Nucala是基于對一項臨床開(kāi)發(fā)計劃的數據進(jìn)行優(yōu)先審查之后的決定，該計劃包括最近發(fā)表在《過(guò)敏與臨床免疫學(xué)雜志》上的一項關(guān)鍵3期臨床研究的積極結果。這項32周的隨機、雙盲、安慰劑對照關(guān)鍵性研究共入組108名患者，旨在研究每4周皮下注射mepolizumab 300 mg（3x100）與安慰劑相比，在12歲及以上不受控制的HES患者中的療效和安全性。其中不受控制的HES被定義為，在過(guò)去12個(gè)月內，至少有兩次HES爆發(fā)（癥狀?lèi)夯蛐枰委煹氖人嵝粤＜毎撝瞪撸┖驮诤Y查時(shí)觀(guān)察到血嗜酸性粒細胞計數在1000細胞數/μL或更高。
研究的主要終點(diǎn)是32周治療期間經(jīng)歷一次HES爆發(fā)的患者比例，次要終點(diǎn)包括發(fā)生首次HES爆發(fā)的時(shí)間（定義為隨機化開(kāi)始至出現HES爆發(fā)的時(shí)間）、治療第20-32周期間經(jīng)歷一次HES爆發(fā)的患者比例、HES爆發(fā)年化率、根據簡(jiǎn)易疲勞量表（BFI）第三項評估的疲勞嚴重程度相對基線(xiàn)的變化。
研究顯示，在32周研究期內，與安慰劑相比，mepolizumab治療將HES發(fā)作（癥狀?lèi)夯蛐枰岣咧委煹氖人嵝粤＜毎撝担┑幕颊邷p少50%（28%對56%；p=0.002），達到主要終點(diǎn)。此外，與安慰劑組相比，mepolizumab治療發(fā)生首次HES爆發(fā)的風(fēng)險降低了66%（危險比[HR]=0.34，95% CI: 0.18-0.67）、HES爆發(fā)年化率降低了66%（發(fā)生率比值比[RR]=0.34，95% CI: 0.19-0.63）、疲勞評分表現出改善（p=0.036），次要終點(diǎn)也具有統計學(xué)意義。該研究中的安全性結果與Nucala已知的安全性一致。
Nucala于2015年首次批準用于嚴重嗜酸性哮喘（SEA）治療，是針對IL-5的第一種類(lèi)單克隆抗體。據信，該藥物能防止IL-5與嗜酸性粒細胞表面的受體結合，使血液嗜酸性粒細胞降低到正常水平。在正常水平下，嗜酸性粒細胞可能在維持健康方面起作用。
Mepolizumab已被開(kāi)發(fā)用于治療由嗜酸性粒細胞引起的炎癥所驅動(dòng)的疾病。該藥已在26個(gè)嗜酸性粒細胞適應癥的26項臨床試驗中對3000多名患者進(jìn)行了研究，并已在美國、歐洲和其他20多個(gè)市場(chǎng)以Nucala品牌獲得批準，用于SEA和嗜酸性肉芽腫合并多發(fā)性炎（EGPA）的附加維持治療。預計2020年該藥物治療慢性鼻竇炎合并鼻息肉（CRSwNP）的監管申請將有所進(jìn)展。目前，mepolizumab還在COPD中進(jìn)行研究，尚未被批準用于緩解急性支氣管痙攣或哮喘狀態(tài)。
參考來(lái)源：
1.FDA approves Nucala as the first and only biologic treatment for Hypereosinophilic Syndrome (HES)
2.Nucala (mepolizumab) is the first treatment to show a significant reduction in flares for patients with Hypereosinophilic Syndrome (HES)
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