9月22日，百時(shí)美施貴寶(BMS)和藍鳥(niǎo)生物(bluebird bio)共同宣布，FDA已正式受理其BCMA CAR-T療法idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121)的生物制品許可申請(BLA)，同時(shí)授予優(yōu)先審評資格。
與此同時(shí)，獲中國首個(gè)“突破性療法”認定的傳奇生物/楊森JNJ-4528有望年底前遞交BLA
FDA已正式受理BMS與藍鳥(niǎo)為ide-cel二次遞交的生物制品許可申請(BLA)；
5月份，FDA曾因CMC相關(guān)資料的缺失拒絕了Ide-cel的第一次上市申請；作為全球首個(gè)遞交上市申請的BCMA CAR-T療法，在此之前，Ide-cel已經(jīng)獲得FDA突破性療法認定，以及歐洲藥品管理局(EMA)的優(yōu)先藥物認定。
Ide-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫療法，用于治療至少已經(jīng)接受過(guò)三種3種以上療法（包括免疫調節劑，蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體）的成人多發(fā)性骨髓瘤的成年患者。
作為在大多數多發(fā)性骨髓瘤(MM)細胞上表達(且幾乎特異性表達)的蛋白，CAR-T細胞免疫治療多發(fā)性骨髓瘤所聚焦最多的靶點(diǎn)非BCMA莫屬；
殺入血液瘤戰場(chǎng)的BMS
Ide-cel(原稱(chēng)bb2121)最早由bluebird開(kāi)發(fā)，2013年，新基(Celgen)與bluebird就相關(guān)CAR-T在研管線(xiàn)達成合作開(kāi)發(fā)條款，在2015-2018年逐漸明朗后，雙方逐步修訂了合作協(xié)議，將重心聚焦于bb2121研發(fā)與商業(yè)化，
bluebird承擔bb2121開(kāi)發(fā)成本的50%，雙方共享美國市場(chǎng)上市銷(xiāo)售收益，新基則承擔美國市場(chǎng)范圍外的上市及商業(yè)化(bluebird享受里程碑付款及銷(xiāo)售收益分成）
自2019年年底，BMS以740億美元的天價(jià)拿下新基(Celgen)收編為全資子公司后，包含liso-cel(JCAR017，CD19 CAR-T療法)、Ide-cel(bb2121)在內的在研資產(chǎn)被盡收囊中；BMS殺入了血液瘤戰場(chǎng)，而前者liso-cel目前已陸續在美國，歐盟，日本遞交上市申請并進(jìn)入審查階段；
當BMS出價(jià)收購新基時(shí)，雙方無(wú)法就liso-cel、ide-cel和現已上市的多發(fā)性硬化癥藥物Zeposa的長(cháng)期價(jià)值達成一致。
為了敲定這筆交易，BMS與Celgen原董事會(huì )簽訂了一項或有價(jià)值權協(xié)議(CVR)，約定如若這三種藥物都在限定時(shí)間內獲得批準，則BMS將支付每股9美元額外費用(60億美元)；幾經(jīng)波折，隨著(zhù)新申請的受理，FDA已將目標行動(dòng)日期設定為2021年3月27日，在3月31日CVR到期之前留下了寶貴的回旋余地；
預期2021年3月過(guò)批內上市
上市申請的受理基于一項名為KarMMa的關(guān)鍵II期臨床結果，該研究評估了Ide-cel對128例接受免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體治療的高度難治的多發(fā)性骨髓瘤患者的療效和安全性。結果表明：患者的客觀(guān)緩解率（ORR）達到73.4%，完全緩解率（CR）達到31.3%。在中位隨訪(fǎng)時(shí)間為11.3個(gè)月時(shí)，這些患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達到8.6個(gè)月。
Bluebird bio首席運營(yíng)官Joanne Smith-Farrell表示：“FDA今日通過(guò)Ide-cel優(yōu)先審評資格，標志著(zhù)我們將靶向BCMA的CAR-T療法，帶給迫切需要新選擇的多發(fā)性骨髓瘤患者的一個(gè)關(guān)鍵時(shí)刻。”
“基于我們在經(jīng)過(guò)大量預先治療的晚期患者群體中產(chǎn)生的大量證據，我們對ide-cel作為一種重要治療選擇的潛力的仍然充滿(mǎn)信心。我們將與BMS的合作伙伴一起，致力于繼續與FDA合作，以快速的方式向患者提供這一有前景的療法。”
傳奇生物/楊森緊隨其后
CD19之后，BCMA作為最受追捧的明確靶點(diǎn)，全球共有超過(guò)60條管線(xiàn)在研，多款靶向治療產(chǎn)品ADC、雙抗、CAR-T等均處于臨床試驗階段；
緊隨其后的，是金斯瑞生物子公司傳奇生物與楊森共同開(kāi)發(fā)的JNJ-4528，同屬治療多發(fā)性骨髓瘤的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫療法，
目前JNJ-4528業(yè)已獲得FDA突破性療法認定、歐洲EMA授予優(yōu)先藥物認定，并且斬獲了中國首個(gè)“突破性療法”這一特殊審評通道；據悉，傳奇生物/楊森有望于2020年底之前向FDA提出上市申請。
內容綜合自：
1、fiercebiotech丨FDA grants priority review to ide-cel, keeping Bristol Myers on track to deliver Celgene payday；Sep 22, 2020
2、Biospace丨FDA Accepts BLA for bluebird and BMS' Multiple Myeloma CAR-T Treatment；Sep 22, 2020
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