日前，CymaBay Therapeutics宣布其在研新藥seladelpar達到了三期試驗（ENHANCE）終點(diǎn)。這是一項雙盲、安慰劑對照的隨機研究，評估了seladelpar治療原發(fā)性膽管炎（PBC）的安全性和有效性。受此利好消息影響，CymaBay股價(jià)隨即出現飆升，在盤(pán)前交易中上漲超過(guò)了31％。
Seladelpar是一種口服、強效、選擇性過(guò)氧化物酶體增殖激活受體δ（PPARδ）激動(dòng)劑，此前在PBC的臨床研究中，顯示出了抗膽汁和消炎的治療作用。
2019年6月，seladelpar治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期臨床未能達到主要終點(diǎn)，臨床收益劣于安慰劑。2019年11月，在一項52周II期NASH試驗中顯示出安全性問(wèn)題，在計劃的治療結束活檢檢查中，研究人員觀(guān)察到了非典型的組織學(xué)發(fā)現，CymaBay停止了seladelpar所有臨床試驗。之后，FDA同意了這一決定，并將seladelpar所有正在進(jìn)行的臨床試驗給予了暫時(shí)臨床擱置。近日，專(zhuān)家組對安全性進(jìn)行全面評審后，在II期NASH研究中沒(méi)有發(fā)現seladelpar相關(guān)肝損傷的臨床、生化、組織學(xué)證據。根據調查結果，FDA取消了相關(guān)臨床擱置。
關(guān)于遭到擱置的PBC研究，CymaBay表示，由于該研究提前終止，并且少數患者已達到52周的時(shí)間點(diǎn)，因此在數據庫鎖定之前，將試驗主要終點(diǎn)的指標修改為3個(gè)月時(shí)間的分數，試驗中265位患者有167位患者達到了一個(gè)月的時(shí)間點(diǎn)。
ENHANCE研究共招募了265名PBC患者，隨機分為三組，包括安慰劑組、5毫克seladelpar組、10毫克seladelpar組。結果顯示，在10毫克組和5毫克組中，分別有78.2％和57.1％的患者，達到了主要的復合終點(diǎn)，具有統計學(xué)意義，而安慰劑組這一比例僅為12.5％。
CymaBay首席執行官Sujal Shah表示：“盡管ENHANCE試驗在52周治療期結束之前就已經(jīng)終止，但治療12至26周的患者主要數據顯示，seladelpar具有強大的抗膽汁淤積、抗炎和止癢的功效。”
在美國，PBC是導致女性肝 臟移植的首要病因。此前，seladelpar已獲美國FDA和歐盟EMA授予治療PBC的罕見(jiàn)病藥物稱(chēng)號，并獲得EMA授予治療PBC的優(yōu)先藥物資格。
參考來(lái)源：CymaBay Therapeutics' PBC Treatment Hits the Mark in Phase III Study
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