2020年05月13日，百時(shí)美施貴寶收購而來(lái)的一項BCMA-CAR T細胞療法重要資產(chǎn)美國上市申請遇阻，FDA發(fā)出Refusal to File，BCMA-CAR T細胞療法Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) 需要進(jìn)一步補充CMC數據。百時(shí)美施貴寶預計2020年07月前再次遞交上市申請！
2019年開(kāi)年，百時(shí)美施貴寶大手筆收購Celgene，獲得2款重磅資產(chǎn)，即：1. S1P受體調節劑ozanimod，2020年03月26日，歷經(jīng)挫折(曾因活性代謝產(chǎn)物問(wèn)題收到RTF)，Zeposia (ozanimod) 終在美國率先獲批上市，成為第2個(gè)獲批的新一代S1P受體調節劑；2. BCMA-CAR T細胞療法Idecabtagene Vicleucel，無(wú)獨有偶，2020年05月13日，因CMC數據缺陷，收到Refusal to File！
Idecabtagene Vicleucel目前是全球范圍內的BCMA-CAR T細胞療法，預計將會(huì )是首 個(gè)獲批上市的靶向BCMA的CAR T細胞療法！
最近，百時(shí)美施貴寶仍有一項Opdivo聯(lián)合 Yervoy 用于非小細胞肺癌一線(xiàn)適應癥在上市審評階段，預計05月中旬會(huì )有更新，Opdivo聯(lián)合 Yervoy預計會(huì )成為首 個(gè)獲批用于非小細胞肺癌的腫瘤免疫聯(lián)合療法，這也將會(huì )是歐狄沃收獲的首 個(gè)肺癌一線(xiàn)療法！
本文將會(huì )重點(diǎn)梳理Idecabtagene Vicleucel關(guān)鍵臨床數據和臨床進(jìn)展。
一．Idecabtagene Vicleucel：注冊臨床試驗KarMMa，客觀(guān)緩解73.4%
http://investor.bluebirdbio.com/static-files/ed76cc34-963a-4e63-b576-9a612c4dc578
Idecabtagene Vicleucel此次遞交上市申請的注冊臨床試驗是KarMMa (NCT03361748)，根據披露的臨床數據，高劑量組中，Idecabtagene Vicleucel可給4線(xiàn)之后多發(fā)性骨髓瘤患者帶來(lái)高客觀(guān)緩解率，ORR 81.5%，CR/sCR 35.2%；在所有多發(fā)性骨髓瘤患者中，ORR 73.4%，CR/sCR 31.3%。
Idecabtagene Vicleucel vs. 標準療法可給4線(xiàn)之后多發(fā)性骨髓瘤患者帶來(lái)深度緩解，傳統標準療法中，ORR，30% ，CR 3%；
二．多發(fā)性骨髓瘤：美國預計6.9萬(wàn)例患者，其中一線(xiàn)療法覆蓋3.1萬(wàn)例
DOI: 10.1038/nrdp.2017.46
全球范圍內，多發(fā)性骨髓瘤在歐美高發(fā)，統計數據顯示，2019年美國預計6.9萬(wàn)例多發(fā)性骨髓瘤患者，其中一線(xiàn)療法覆蓋3.1萬(wàn)例，二線(xiàn)療法覆蓋2萬(wàn)例，3線(xiàn)療法覆蓋1.2萬(wàn)例，4線(xiàn)及以后6000例。
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正如上文，目前，Idecabtagene Vicleucel已經(jīng)披露一項關(guān)鍵注冊臨床試驗數據，即KarMMa (NCT03361748)，同時(shí)，Idecabtagene Vicleucel仍有多項關(guān)鍵臨床試驗處于開(kāi)發(fā)階段，例如多發(fā)性骨髓瘤三線(xiàn)- KarMMa-3；多發(fā)性骨髓瘤二線(xiàn)- KarMMa-2；多發(fā)性骨髓瘤一線(xiàn)- KarMMa-4.
這3項臨床試驗進(jìn)展值得持續關(guān)注！
三．百時(shí)美施貴寶收購2項臨床后期資產(chǎn)上市之路坎坷 Opdivo聯(lián)合 Yervoy進(jìn)度同樣需關(guān)注
2019年年初，百時(shí)美施貴寶大手筆收購Celgene，拉開(kāi)新年之幕！收購所獲得臨床管線(xiàn)中，ozanimod和Idecabtagene Vicleucel是2項最受關(guān)注的重磅資產(chǎn)。
o 2020年03月26日，歷經(jīng)挫折，Zeposia (ozanimod) 終在美國率先獲批上市，成為第2個(gè)獲批的新一代S1P受體調節劑，獲批適應癥RRMS。曾因活性代謝產(chǎn)物cc112273問(wèn)題，收到RTF，Zeposia比預計的獲批時(shí)間推遲近2年。詳見(jiàn)《從芬戈莫德到ozanimod的10年：S1P受體調節劑致力解除心血管不良事件》
o 無(wú)獨有偶，2020年05月13日， BCMA-CAR T細胞療法Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) 由于CMC數據缺陷，上市之路同樣遇阻。
2020年05月07日，百時(shí)美施貴寶公布2020第一季度業(yè)績(jì)，歐狄沃全球銷(xiāo)售額第一次同比下降，銷(xiāo)售額17.66億美元，同比-2%；歐狄沃由于在非小細胞肺癌適應癥拓展上不順利，其先發(fā)優(yōu)勢已經(jīng)消失殆盡。
根據PDUFA日期，2020年05月15日，Opdivo聯(lián)合 Yervoy 若是順利拓展，這將會(huì )是歐狄沃收獲的首 個(gè)肺癌一線(xiàn)療法，這也成為非小細胞肺癌治療中的一個(gè)里程碑進(jìn)展，Opdivo聯(lián)合 Yervoy將成為非小細胞肺癌治療首 個(gè)去化療方案。筆者將同樣會(huì )關(guān)注這項注冊進(jìn)展！
作者簽名：我們的征途是星辰與大海。
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