默沙東今天宣布，該公司的兩項CRISPR-Cas9輔助性基因組編輯專(zhuān)利申請，已經(jīng)在美國獲得了批準。獲得這兩項專(zhuān)利，讓默沙東有機會(huì )支持美國科學(xué)家和研究人員開(kāi)展推進(jìn)和保護基因療法開(kāi)發(fā)項目的工作。默沙東正在積極討論為治療和其它用途，對其基礎性技術(shù)進(jìn)行特許授權，并且尋求研究和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)方面的合作伙伴。
此次獲得的最新專(zhuān)利覆蓋默沙東的CRISPR-Cas9切割和整合技術(shù)，這項技術(shù)讓研究人員能夠用有益/發(fā)揮正常功能的序列，來(lái)取代與疾病有關(guān)的突變，或是刪除此類(lèi)突變 -- 這通常被稱(chēng)為“基因敲入”和“基因敲除”，是創(chuàng )造疾病模型和開(kāi)發(fā)基因療法方面的重要方法。
此次申請獲得批準，標志著(zhù)默沙東在全球范圍內獲得第25項和第26項CRISPR專(zhuān)利，并在美國獲得第3項和第4項CRISPR專(zhuān)利。默沙東已經(jīng)在澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、以色列、新加坡和韓國獲得了CRISPR專(zhuān)利，并且在巴西、印度和日本提交了相關(guān)專(zhuān)利申請。
CRISPR技術(shù)是默沙東的核心能力，默沙東在從發(fā)現到生產(chǎn)等基因組編輯方面擁有16年的經(jīng)驗。該公司開(kāi)發(fā)能夠被用于各種基因組編輯應用的技術(shù)，包括基因敲除、基因整合，以及用于基因篩選的CRISPR庫。2019年2月，默沙東為其proxy-CRISPR技術(shù)獲得第一項美國專(zhuān)利，而這項技術(shù)能夠讓基因組編輯更富有效率、靈活性和特異性。
默沙東認為，現在是讓重要CRISPR知識產(chǎn)權利益相關(guān)方一起通過(guò)專(zhuān)利池協(xié)議，為開(kāi)展基于CRISPR的研究的企業(yè)簡(jiǎn)化技術(shù)獲取方式的時(shí)候。默沙東和博德研究所(The Broad Institute)在2019年7月宣布就CRISPR專(zhuān)利特許授權達成合作協(xié)議。（原文有刪減）
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