近日，亞盛醫藥宣布，FDA已授予公司核心在研產(chǎn)品HQP1351孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血病(CML)。這也是亞盛醫藥獲得的頭個(gè)孤兒藥資格認定。
“孤兒藥”即治療罕見(jiàn)病的藥物，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。資料顯示，CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病，在美國年發(fā)病率約為1.9/10萬(wàn)人。獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。
HQP1351是亞盛醫藥在研原創(chuàng )1類(lèi)新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療對第一代和第二代TKIs耐藥的CML患者。該產(chǎn)品已于2019年7月在美國獲準直接進(jìn)入Ib期臨床研究。值得一提的是，HQP1351也是國內頭個(gè)第三代BCR-ABL靶向耐藥CML的治療藥物，目前已處于關(guān)鍵II期臨床試驗，預計今年在中國提交新藥上市申請(NDA)。
孤兒藥的市場(chǎng)前景廣闊。EvaluatePharma統計數據顯示，2017-2022年，預計孤兒藥市場(chǎng)復合增長(cháng)率為11.1%，遠高于非孤兒藥市場(chǎng)(復合增長(cháng)率僅5.3%)；到2022年，預計孤兒藥的銷(xiāo)售總額將達到2090億美元，占全球藥物銷(xiāo)售額的21.4%?？梢?jiàn)全球孤兒藥市場(chǎng)的業(yè)績(jì)表現非常良好。
目前正處在孤兒藥市場(chǎng)發(fā)展的黃金時(shí)期，政策方面在企業(yè)的立項、研發(fā)、審批等過(guò)程中也給予稅收減免、特殊通道、加速審批等優(yōu)惠，使得近年來(lái)罕見(jiàn)病治療市場(chǎng)的熱度正在持續提升。但由于申報孤兒藥的資質(zhì)要求高、認證難，很多企業(yè)也望而卻步。
統計數據顯示，截至2019年底，FDA共授予5216個(gè)孤兒藥資格，批準841個(gè)孤兒藥適應癥。我國雖然近幾年獲得孤兒藥認證的產(chǎn)品數量雖然有所增長(cháng)，但與全球數據相比，仍不足1%。數據統計，2020年以來(lái)，國內共有9款產(chǎn)品獲得10項FDA孤兒藥認證，其中有5個(gè)是授予PD-1/L1產(chǎn)品的。截至2020年4月底，共計32款來(lái)自中國藥企的新藥拿到了39項FDA孤兒藥資格認定。
可見(jiàn)，此次亞盛醫藥的國產(chǎn)創(chuàng )新藥獲FDA孤兒藥認證提速跨出了非常重要的一步，對于公司進(jìn)一步釋放內在價(jià)值也具有重要意義。對于此次HQP1351獲得FDA孤兒藥資格認定和快速通道資格，公司方面對媒體表示，一方面顯示對CML的治療在全球層面目前存在的尚未完全滿(mǎn)足的臨床需求的急迫性，另一方面也體現了對HQP1351過(guò)往臨床數據安全性、有效性的認可。獲得這一快速通道資格，將有利于加快推進(jìn)HQP1351在美國至全球的臨床試驗以及上市注冊的進(jìn)度。
業(yè)內認為，獲得孤兒藥認證資格的制藥企業(yè)將獲得監管費用減免、臨床稅收減免、市場(chǎng)獨占權等藥品開(kāi)發(fā)激勵，將加速藥企在海外市場(chǎng)的發(fā)展，有助于公司實(shí)現國際商業(yè)化道路。
公開(kāi)資料顯示，亞盛醫藥主要致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物，尤其在細胞凋亡新藥研發(fā)領(lǐng)域處于全球領(lǐng)軍地位。截至2019年11月，公司已有8個(gè)1類(lèi)新藥進(jìn)入到臨床開(kāi)發(fā)階段，在全球范圍內共有21個(gè)臨床批件，在美國、澳洲及國內有30余項I或II期臨床試驗。其中，針對耐藥的慢性髓性白血病的第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351有望成為公司頭個(gè)上市產(chǎn)品。
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