FDA批準5款新藥，1個(gè)新適應癥。
血小板減少癥新藥同款！安進(jìn)TPO受體激動(dòng)劑首次在中國提交上市申請。
年銷(xiāo)19億美元大品種再遞交新適應癥。
中國有望迎來(lái)第二款SMA罕見(jiàn)病新藥。
本期（4月17日至24日）國際重磅藥品上市不斷，FDA加速批準了5款重磅新藥，1個(gè)新適應癥；國內重磅藥品受理不斷：2個(gè)PD-1藥物申請新適應癥、臨床急需境外新藥及罕見(jiàn)病新藥均申請上市等等，更多動(dòng)態(tài)詳情請看：
FDA藥品上市動(dòng)態(tài)
FDA批準了賽諾菲的MenQuadfi腦膜炎球菌（A、C、Y、W群）結合**上市，用于預防2歲及以上人群的侵襲性腦膜炎球菌病，這是FDA批準的唯一一種適用于2至56歲及以上人群的四價(jià)腦膜炎球菌**，也是美國首個(gè)且唯一一個(gè)使用破傷風(fēng)類(lèi)毒素作為蛋白載體的四價(jià)腦膜炎球菌**。
FDA批準UroGen Pharma公司開(kāi)發(fā)的Jelmyto（絲裂霉素凝膠）上市，治療低級別上尿路上皮癌（UTUC）。這是第一款針對這一特定患者群獲批的藥物療法，曾獲FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格、優(yōu)先審評資格和突破性療法認定。
FDA加速批準Seattle Genetics公司開(kāi)發(fā)的HER2特異性抑制劑Tukysa（tucatinib）上市，與曲妥珠單抗和卡培他濱聯(lián)用，用于治療手術(shù)無(wú)法切除或轉移性經(jīng)治晚期HER2陽(yáng)性乳腺癌成人患者。Tukysa的新藥申請從獲優(yōu)先審評資格到獲批準只花了2個(gè)月時(shí)間。
FDA加速批準Incyte公司開(kāi)發(fā)的FGFR2抑制劑Pemazyre（pemigatinib）上市，治療攜帶FGFR2基因融合或其它重排類(lèi)型的經(jīng)治晚期膽管癌成人患者。這是首款批準治療晚期膽管癌成人患者的靶向療法。FDA曾授予優(yōu)先審評資格和突破性療法認定。信達生物擁有這款創(chuàng )新療法在大中華區的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益。
FDA批準Immunomedics公司的Trodelvy（sacituzumab govitecan hziy）上市，用于治療轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）成人患者，Trodelvy是首款獲得FDA批準治療mTNBC患者的靶向TROP-2抗原的ADC藥物，也是全球首款獲得監管機構批準的靶向TROP-2的抗體偶聯(lián)藥物。據悉，目前國內布局TROP-2靶點(diǎn)的有四川科倫、百奧泰和杭州多禧3家企業(yè)。
FDA批準艾伯維和楊森聯(lián)合開(kāi)發(fā)的伊布替尼擴展適應癥，與利妥昔單抗聯(lián)用，治療先前未接受治療的慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞白血?。⊿LL）患者。目前，自2013年上市以來(lái)該藥已收獲了11項適應癥批準，在CLL適應癥上收獲了6項批準。
國內審評審批新受理
本周CDE新增報生產(chǎn)受理號31個(gè)（22個(gè)品種），除了2款PD-1（替雷利珠單抗和貝伐珠單抗）均申請肺癌新適應癥外，還有1款罕見(jiàn)病新藥和1款血小板減少癥新藥申請上市，基石新藥首次國內申請上市等，更多動(dòng)態(tài)如下：
臨床急需境外新藥：安進(jìn)「地舒單抗」
地舒單抗是安進(jìn)原研的一種新型RANKL抑制劑，在中國，此藥是第一批臨床急需境外新藥之一，于2019年5月加速獲批，商品名為安加維，是首個(gè)在中國獲批用于骨巨細胞瘤治療的藥物。百濟神州擁有該藥在中國的商業(yè)化權益。目前已在全球多個(gè)國家和地區獲批上市，2019年在全球創(chuàng )造了19.35億美元的銷(xiāo)售額。
目前，安進(jìn)在探索地舒單抗治療其它適應癥的效果。今年2月，地舒單抗在中國獲批一項臨床試驗，針對的是一項新適應癥——“用于多發(fā)性骨髓瘤患者和實(shí)體腫瘤骨轉移患者中骨相關(guān)事件的預防。”
SMA罕見(jiàn)病藥：羅氏「risdiplam」
risdiplam是一種口服液體、運動(dòng)神經(jīng)元存活基因2（SMN2）剪接修飾劑，于2017年1月被FDA授予孤兒藥資格，同年4月授予快速通道資格認定，目前FDA推遲了該藥的PDUFA日期，若順利獲批，將成為首個(gè)用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的口服藥物。
2018年5月，SMA被列入我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》。隨后，渤健的Spinraza（諾西那生）走優(yōu)先審評審批程序成為我國獲批的首款且唯一一款SMA治療藥物。據悉，諾西那生在北京的零售價(jià)是699700人民幣/支（5ml:12mg），治療成本大。
目前國內申報上市，隨著(zhù)我國近年來(lái)對罕見(jiàn)病的重視，risdiplam將有望被納入優(yōu)先審評程序，加速其上市進(jìn)程。屆時(shí)，risdiplam將打破諾西那生在我國SMA領(lǐng)域的唯一地位，并憑借口服優(yōu)勢，成為其強勁對手。
協(xié)和發(fā)酵麒麟「羅米司亭」
注射用羅米司亭（Nplate）由安進(jìn)原研，于2008年8月獲FDA批準用于免疫性血小板減少癥(ITP)的二線(xiàn)治療，2019年11月，FDA授予其治療再生障礙性貧血的孤兒藥資格，目前已在全球69個(gè)國家和地區獲批上市，本次是該藥首次在中國提交上市申請，協(xié)和發(fā)酵麒麟擁有該藥在中國等地區的開(kāi)發(fā)權。
羅米司亭是一種第二代口服TPO-R激動(dòng)劑，是FDA批準的首個(gè)升血小板藥物。在國內市場(chǎng)，日前，復星醫藥引進(jìn)的阿伐曲泊帕剛獲批上市。其他同類(lèi)TPO-R類(lèi)藥物，國內還有億騰醫藥引進(jìn)的蘆曲泊帕和恒瑞醫藥的海曲泊帕，目前恒瑞醫藥的海曲泊帕進(jìn)度最快，共有3個(gè)III期臨床研究正在進(jìn)行。
基石藥業(yè)「avapritinib」
NMPA已受理胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準靶向藥物avapritinib的新藥上市申請，覆蓋兩個(gè)適應癥：
用于治療攜帶血小板衍生生長(cháng)因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉移性GIST成人患者；
四線(xiàn)不可手術(shù)切除或轉移性GIST成人患者。
該藥物于2020年初剛獲美國FDA批準，是目前首個(gè)且唯一一個(gè)在美國上市的GIST精準靶向藥物。目前在國內是首次遞交新藥上市申請。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
