Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予TransCon人生長(cháng)激素（lonapegsomatropin）孤兒藥認定，用以治療生長(cháng)激素缺乏癥（GHD）。
TransCon人生長(cháng)激素是生長(cháng)激素的研究性長(cháng)效前藥，目前已開(kāi)發(fā)成為每周一次使用的GHD治療藥物。TransCon人生長(cháng)激素通過(guò)釋放相同的生長(cháng)激素分子來(lái)維持與每日人生長(cháng)激素治療相同的作用方式。當前，在美國或歐洲市場(chǎng)上沒(méi)有獲批的長(cháng)效生長(cháng)激素治療。TransCon人生長(cháng)激素已經(jīng)于2019年10月獲得歐洲委員會(huì )（EC）在歐洲治療GHD的孤兒藥認定。
獲得FDA孤兒藥認定的藥物指的是那些能安全有效地治療、診斷或預防影響少于200,000美國公民的罕見(jiàn)疾病或病癥的藥物，并且可能比已經(jīng)批準的產(chǎn)品更安全或更有效。孤兒藥的認定為藥物研發(fā)人員提供了某些福利和激勵措施，包括從市場(chǎng)授權之日起七年的美國市場(chǎng)獨占期，免除FDA用戶(hù)費用以及臨床研究的稅收抵免。授予孤兒藥認定不會(huì )改變FDA的法規要求，即通過(guò)適當且受到良好控制的研究來(lái)確定藥物的安全性和有效性，以支持批準和商業(yè)化。
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