31日，再生元（Regeneron）公司在美國心臟病學(xué)會(huì )年度科學(xué)會(huì )議與世界心臟病學(xué)會(huì )（ACC.20）上，公布了該公司開(kāi)發(fā)的evinacumab，在治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者的3期臨床試驗詳細結果。Evinacumab是一款全人源化血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）單克隆抗體。試驗結果表明，evinacumab在已經(jīng)使用他汀類(lèi)藥物和PCSK9抑制劑的HoFH患者中，能夠將低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平繼續降低49%。該公司計劃在今年第二季度向FDA遞交生物制品許可申請。
HoFH是一種嚴重、罕見(jiàn)的遺傳疾病。HoFH患者LDL-C水平的嚴重升高，經(jīng)常會(huì )引起早期動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病，有時(shí)甚至在青少年時(shí)期就引發(fā)心臟病。即便接受現有降脂療法的治療，他們的平均LDL-C水平仍然達到255 mg/dL，顯著(zhù)超過(guò)安全標準（100 mg/dL）。
Evinacumab是一種針對ANGPTL3的單克隆抗體。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶抑制劑，在脂蛋白新陳代謝中具有重要作用。它在2017年已經(jīng)被FDA授予突破性療法認定，適應癥為HoFH。
在名為ELIPSE的3期臨床試驗中，HoFH患者在接受其它降脂療法之外，接受evinacumab或安慰劑的治療。這些患者中95%使用了他汀類(lèi)藥物，79%使用了PCSK9抑制劑。試驗結果表明，在接受治療24周之后，evinacumab治療組LDL-C與對照組相比，降低49%（p<0.0001）。47%的患者LDL-C水平降至100 mg/dL以下，而對照組的這一數值為23%。
“作為一名醫生，看到HoFH患者為了將危及生命的LDL-C水平降下來(lái)而掙扎令人揪心，”南非威特沃特斯蘭德大學(xué)（University of the Witwatersrand）內分泌和代謝部教授Derick J. Raal博士說(shuō)：“在這一臨床試驗中，接受evinacumab治療的HoFH患者能夠將LDL-C水平降低到以前無(wú)法達到的水平，接近一半達到健康成人的‘正常’水平。”
再生元總裁兼首席科學(xué)官George D Yancopoulos博士說(shuō)：“Evinacumab是一款獨特的抗體，它具有與其它HoFH療法截然不同的作用機制。這是使用基于遺傳學(xué)研究，給患者帶來(lái)革命性療法的范例。”
參考資料：
[1] REGENERON ANNOUNCES AMERICAN COLLEGE OF CARDIOLOGY PRESENTATION OF POSITIVE PHASE 3 EVINACUMAB RESULTS IN PATIENTS WITH SEVERE INHERITED FORM OF HIGH CHOLESTEROL. Retrieved March 30, 2020, from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/regeneron-announces-american-college-cardiology-presentation
[2] Stitziel et al., (2017). ANGPTL3 Deficiency and Protection Against Coronary Artery Disease. JACC, DOI:10.1016/j.jacc.2017.02.030
原標題：速遞 | 壞膽固醇降低一半，再生元創(chuàng )新降脂療法有望第二季度遞交上市申請
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