梯瓦制藥2月19日宣布，其氘代藥物AUSTEDO（deutetrabenazine，氘代丁苯那嗪）與安慰劑比較，在治療中度至重度抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合征（Tourette Syndrome）患兒的臨床2/3期A(yíng)RTISTS 1和臨床3期A(yíng)RTISTS 2兩項試驗中均未能達到主要終點(diǎn)。
ARTISTS 1是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照2/3期研究，旨在評估氘代丁苯那嗪在119例6-16歲中度至重度抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合征患兒中的安全性、耐受性和療效。主要終點(diǎn)是從基線(xiàn)到第12周，安慰劑組和治療組之間患者的耶魯綜合抽動(dòng)嚴重程度量表-總抽動(dòng)得分（YGTSS-TTS）的變化。
ARTISTS 2是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床研究，該研究在158例患者中開(kāi)展，患者在8周的給藥過(guò)程中以1:1:1的比例接受氘代丁苯那嗪（低劑量或高劑量）或安慰劑。主要終點(diǎn)是從基線(xiàn)到第8周，安慰劑組與治療組之間患者的YGTSS-TTS的變化。
結果顯示，經(jīng)YGTSS-TTS評估，氘代丁苯那嗪在兩項研究中均未能達到減少運動(dòng)性和語(yǔ)音性抽動(dòng)的主要終點(diǎn)。最常報告的不良事件是頭痛、嗜睡和疲勞。在入組患者中，未發(fā)現新的安全性信號。
梯瓦全球研發(fā)執行副總裁Hafrun Fridriksdottir博士說(shuō)：“試驗結果令人失望，特別是因為這些兒童患者群體的醫療需求尚未得到滿(mǎn)足。”
抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合征是一種神經(jīng)發(fā)育障礙，發(fā)病于18歲之前，其特征是運動(dòng)和發(fā)音抽動(dòng)持續超過(guò)一年，癥狀一般起始于眼、面部單一運動(dòng)抽動(dòng)（包括眨眼、咳嗽、清嗓、嗅探及其他面部動(dòng)作），后逐漸發(fā)展到頸部、肩部、肢體、軀干的抽動(dòng)（包括點(diǎn)頭、聳肩、擊打、踢腿等）。該疾病的癥狀通常發(fā)生在兒童早期，嚴重期在10歲左右。大多數患者在青春期晚期和成年期都會(huì )出現癥狀改善。
AUSTEDO是一種人囊泡單胺轉運蛋白2（VMAT2）抑制劑，已于2017年先后獲得美國FDA批準，用于治療與亨廷頓舞蹈病相關(guān)的舞蹈病以及成人遲發(fā)性運動(dòng)障礙。但在兒科患者的安全性和有效性尚未確定。該藥最初是由Auspex Pharma開(kāi)發(fā)，2015年3月，梯瓦以35億美元的價(jià)格收購了這家公司及這款藥物。目前，AUSTEDO一直是梯瓦銷(xiāo)量穩定的產(chǎn)品，2019年財報顯示，其年銷(xiāo)售額為4.12億美元，增長(cháng)超過(guò)100％。
AUSTEDO是第二個(gè)用于治療亨廷頓舞蹈癥的藥物，第一個(gè)是丁苯那嗪（Tetrabenazine），也是FDA批準的全球首個(gè)氘代藥物。氘代丁苯那嗪是丁苯那嗪的同位素異構體，其中六個(gè)氫原子已被氘原子取代。氘代結構可以使藥物在患者體內的代謝更緩慢，藥物的半衰期延長(cháng)。
但VMAT2抑制劑在抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合征治療方面并不被看好。2018年，Neurocrine Biosciences在三項臨床試驗均失敗后，放棄了其VMAT2抑制劑類(lèi)藥物INGREZZA（valbenazine，纈苯那嗪）用于治療該疾病的開(kāi)發(fā)。INGREZZA是FDA批準的首個(gè)治療遲發(fā)性運動(dòng)障礙新藥。
即使兩項試驗結果令人失望，但AUSTEDO在2020年仍有望達到梯瓦預測的6.5億美元的銷(xiāo)售，可謂梯瓦產(chǎn)品線(xiàn)中的佼佼者。而梯瓦的偏頭痛藥物Ajovy在2019年第四季度的銷(xiāo)售額也達到2500萬(wàn)美元，并且有望繼續增長(cháng)。
2019年財報顯示，梯瓦第四季度收入達到了45億美元，全年為169億美元。該公司支出減少了30億美元，這來(lái)自于23個(gè)生產(chǎn)基地的重大改組關(guān)閉或剝離，全球40多個(gè)辦公室和實(shí)驗室關(guān)閉，并解雇了13000多名員工。盡管梯瓦仍然背負著(zhù)249億美元的債務(wù)，但也削減了相當多的債務(wù)。
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