2019年6月，藍鳥(niǎo)生物的基因療法Zynteglo（LentiGlobin）獲得歐盟批準，用于治療12歲及以上的非β0 /β0基因型輸血依賴(lài)性β-地中海貧血患者。藍鳥(niǎo)生物希望在美國獲得相同的適應癥批準，但2月19日，藍鳥(niǎo)生物透露，美國FDA希望獲得有關(guān)Zynteglo的更多信息，因此原定于今年上半年完成的批準申請，預計將會(huì )推遲到下半年提交。
此外，Zynteglo原定于2019年的歐洲上市計劃也推遲到了2020年初，該公司仍在與監管機構密切合作，以便最終確定商業(yè)化生產(chǎn)過(guò)程。
雖然在美國的上市時(shí)間再次遭推遲，但分析師預計，投資者會(huì )更多地關(guān)注該公司其他的利好消息，比如其血液腫瘤藥物的數據以及Zynteglo作為鐮狀細胞病治療藥物三期研究開(kāi)始啟動(dòng)。
從最新的收益報告中，藍鳥(niǎo)生物詳細介紹了如何與德國的健康保險公司簽署協(xié)議，將Zynteglo納入其中，有望吸納50％β-地中海貧血患者。藍鳥(niǎo)希望首例患者可在今年7月之前得到治療。
美國患者想要獲得Zynteglo治療似乎還要等待一段時(shí)間。Stifel分析師在給客戶(hù)的一份報告中寫(xiě)到：“鑒于與付款人的談判過(guò)程將十分復雜，預計2020年不會(huì )有美國本土β-地中海貧血患者付費接受該療法進(jìn)行治療。”
此外，Raymond James的分析師將藍鳥(niǎo)生物的評級下調至“表現平平”，并寫(xiě)道“監管、臨床和制造方面的執行問(wèn)題超過(guò)了對創(chuàng )新藥物產(chǎn)品的利好刺激”。不過(guò)該公司一直在為鐮狀細胞病的擴展研究做準備。在周二的收益報告中，該公司表示，計劃在今年啟動(dòng)第二項晚期研究，評估Zynteglo對約18名鐮狀細胞病和中風(fēng)風(fēng)險升高的兒童患者的治療效果。
盡管在美國距離批準還有一段路要走，但美國β-地中海貧血患者遠少于鐮狀細胞病患者。據美國國家罕見(jiàn)病組織估計，美國約有β地中海貧血患者3300名，而鐮狀細胞病患者有近10萬(wàn)名。因此，擴展試驗可以為Zynteglo在更大的患者群體中的治療收益提供證據。
周三上午藍鳥(niǎo)生物股價(jià)下跌近10％，交易價(jià)格約為80美元。Stifel分析師表示，由于Zynteglo有關(guān)鐮狀細胞病的試驗將于今年進(jìn)行，預計投資者的情緒不會(huì )很快改變。
該機構預估Zyntelgo在2020年從β地中海貧血適應癥中將獲得1200萬(wàn)美元的收入，到2021年將增至5300萬(wàn)美元，到2030年將增至3.9億美元。同時(shí)，預計該療法在2022年從鐮狀細胞適應癥可獲得4800萬(wàn)美元收益，2030年可達到20億美元。
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