日前，英格蘭和德國的成本監管機構拒絕了拜耳靶向抗癌藥Vitrakvi（larotrectinib）的上市申請，拒絕原因主要是該藥高昂的價(jià)格以及臨床數據的局限性。
英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）在發(fā)布的指導草案中表示，對這種昂貴藥物的成本/收益計算“非常不確定”，并認為相對于現有治療方案，該藥的益處尚不得而知。
Vitrakvi是一種首創(chuàng )的口服TRK抑制劑，專(zhuān)門(mén)用于治療具有NTRK基因融合的腫瘤。2018年11月底，Vitrakvi獲美國FDA批準用于攜帶NTRK基因融合的晚期實(shí)體瘤兒童和成人患者。此次批準，使Vitrakvi成為有史以來(lái)第一個(gè)口服TRK抑制劑，同時(shí)也是第一個(gè)與腫瘤類(lèi)型無(wú)關(guān)的“廣譜”抗癌藥。2019年9月，Vitrakvi獲歐盟批準。
作為一種口服高選擇性TRK抑制劑，Vitrakvi在29種不同組織學(xué)的實(shí)體瘤的臨床試驗中進(jìn)行了研究，包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、胃腸道間質(zhì)瘤、結腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。結果顯示，在原發(fā)性中樞神經(jīng)系統（CNS）腫瘤以及腦轉移瘤中，無(wú)論原發(fā)灶的病理類(lèi)型如何，該化合物對全年齡段患者有效。
盡管有臨床證據表明，在使用Vitrakvi治療后患者NTRK基因融合腫瘤體積實(shí)現了縮小，但是NICE認為，在試驗中沒(méi)有將Vitrakvi與其他療法進(jìn)行比較，因此很難確定Vitrakvi的治療效果。NICE還表示，Vitrakvi每30天的供應費用高達15,000英鎊，盡管拜耳為此提供了“商業(yè)折扣”，但該機構仍認為，Vitrakvi無(wú)法潛在的以具有成本效益的方式使用英國國家醫療服務(wù)體系（NHS）資源。
NHS調試總監John Stewart一份聲明中表示：“如果拜耳重新考慮對Vitrakvi進(jìn)行定價(jià)，仍有進(jìn)一步討論的空間。”Stewart說(shuō)，NHS正在為類(lèi)似的“下一代療法”做準備，包括與羅氏就Rozlytrek進(jìn)行建設性對話(huà)。
盡管拜耳表示對該決定感到失望，但對這一結果并不意外，因為“NICE的方法尚不適用于評估獨立于組織學(xué)的產(chǎn)品。”拜耳表示，將繼續與NICE協(xié)商，并希望未來(lái)該藥能夠獲得NICE積極的評估反饋。
同日，德國監管機構IQWiG也由于實(shí)際數據不足，而拒絕了Vitrakvi在德國的上市申請。
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