2019年，FDA共批準48款創(chuàng )新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類(lèi)似藥快速發(fā)展。2019年，醫藥行業(yè)投資熱度持續，兩起大宗醫藥并購占據了全年并購金額的2/3，各項技術(shù)相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現積極結果。步入2020年，生物醫藥行業(yè)將會(huì )如何發(fā)展，以下五點(diǎn)值得關(guān)注。
生物醫藥企業(yè)格局發(fā)生變化
2019年11月20日，Bristol-Myers Squibb完成了對Celgene收購，運營(yíng)了34年的老藥企Celgene宣告結束。2019年6月25日，AbbVie宣布收購Allergan，合并后成為全球第四大藥企，而Allergan會(huì )日漸談人們視野。雖然Amgen、Biogen、Gilead、Regeneron和Vertex目前都處于獨立狀態(tài)，但是面對日益嚴峻的生物醫藥行業(yè)，保不準他們以后不會(huì )合并。生物醫藥企業(yè)格局正悄然改變著(zhù)。
其他一些價(jià)值100-200億美元的中大型藥企，如Alexion、BioMarin、Seattle Genetics、Alnylam和 Sarepta等，正在成為藥企新的風(fēng)向標，以Alexion和BioMarin為例。
Alexion在研發(fā)管線(xiàn)上擁有多款產(chǎn)品，2018年后半年FDA批準其Ultomiris上市，這是Alexion銷(xiāo)售榜上Soliris的后續產(chǎn)品；2019年10月Alexion宣布以9.3億美元現金收購Achillion，用以強化其研發(fā)管線(xiàn)。
BioMarin專(zhuān)注開(kāi)發(fā)治療嚴重且危及生命的罕見(jiàn)和超罕見(jiàn)遺傳疾病的創(chuàng )新療法，并取得了里程碑進(jìn)展，其已向EMA和FDA遞交了全球首款A型血友病基因療法valrox。如果2020年Valrox獲批上市，這將鞏固BioMarin作為基因療法領(lǐng)頭羊的地位。
生物技術(shù)平臺日益成熟
以前，生物醫藥技術(shù)主要指由活細胞生產(chǎn)的大分子療法，經(jīng)過(guò)40多年的發(fā)展，生物醫藥技術(shù)日趨多元化，并且形成了更加復雜的新藥研發(fā)平臺，從基于單克隆抗體新延伸新應用，到核酸（RNA）療法，再到基因療法。2019年，RNAi療法和基因療法都取得了重要進(jìn)展，證實(shí)了新技術(shù)的可行性及其在新藥研發(fā)領(lǐng)域的潛力。
繼全球首款RNAi療法Onpattro在2018年獲批上市后，2019年11月，FDA再次批準Alnylam的第二款RNAi療法Givlaari，用于治療急性肝卟啉癥（AHP）成人患者。Onpattro和Alnylam的成功刺激大型藥企開(kāi)始與專(zhuān)注RNAi療法的公司Dicerna和Arrowhead展開(kāi)合作，為了進(jìn)軍RNAi領(lǐng)域Novartis也于2019年11月收購了Medicines。
基因療法也成為藥企追逐的對象，Spark、Nightstar和Audentes逐漸成為熱門(mén)藥企。2019年Zolgensma以210萬(wàn)美元的高價(jià)上市，并且取得了預期的銷(xiāo)售額，昂貴的基因療法同樣會(huì )有市場(chǎng)。此外，CAR-T療法和雙抗產(chǎn)品也頻頻見(jiàn)報，多樣成熟的生物技術(shù)平臺將為患者帶來(lái)更多的選擇。
并購——藥企的常態(tài)
2019年，生物藥物企業(yè)間的并購金額創(chuàng )歷史新高，其中3起最大的并購案Bristol-Myers Squibb收購Celgene、AbbVie收購Allergan以及Amgen收購Celgene產(chǎn)品Otezla一共貢獻了1500億美元，其中Bristol-Myers Squibb以740億美元收購Celgene位居歷史之最。
2019年生物醫藥企業(yè)并購Top 10
大型藥企可以通過(guò)并購快速獲得其他藥企處于研發(fā)中后期的候選產(chǎn)品，集中資源到3-4個(gè)主要疾病領(lǐng)域，在主攻方向獲得競爭力，以保證長(cháng)久健康發(fā)展。優(yōu)異的臨床數據也促使藥企通過(guò)并購消除競爭，補充自身。
溢價(jià)收購是并購中的常見(jiàn)方式，而在Synthorx、ArQule、Audentes和Ra Pharmaceuticals收購中溢價(jià)更是接近或超過(guò)100%，可見(jiàn)其吸引力。另外，Novartis收購Medicines Co.反過(guò)來(lái)又促進(jìn)了RNAi療法的發(fā)展。
2020年1月6日，Eli Lilly宣布11億美元收購Dermira，在J.P.摩根大會(huì )之前就打響了2020年藥企并購的第一炮。近期的J.P.摩根大會(huì )將會(huì )拉開(kāi)2020年藥企并購的帷幕，也會(huì )影響2020年生物醫藥的發(fā)展方向，拭目以待。
2020年投資者會(huì )繼續青睞生物醫藥行業(yè)嗎？
新藥研發(fā)需要大量的資金投入，隨著(zhù)越來(lái)越多的生物醫藥企業(yè)如雨后春筍般成立，維持他們實(shí)驗室的運行需要大量穩定的資金。
據RBC統計，2019年生物醫藥企業(yè)共獲得了330億美元的資金投入，雖然沒(méi)2018年資金投入高，但也超了2016年和2017年，其中發(fā)行二級股是藥企獲得資金的主要形式?，F在的問(wèn)題是，2020年還會(huì )有這么多的資金流入嗎？
藥企越來(lái)越多，投資者越來(lái)越挑剔。RBC估計，2020年將會(huì )有超過(guò)200家藥企需要籌集資金，如果沒(méi)有外部資金流入，其中一半的企業(yè)將無(wú)法安然度過(guò)2020年。
小型藥企得以擺脫大型藥企，獨自申請新藥上市
10年+10億美元，是一款新藥成功上市的總投入。過(guò)去，投資者認為小型藥企將太多時(shí)間和資源投資在R&D階段，而懷疑小型藥企新藥上市后的生產(chǎn)問(wèn)題。而現在情況有所改變，接連創(chuàng )建的小型藥企促使更多賦能研發(fā)生產(chǎn)等支持性企業(yè)出現。
許多小型藥企，如GW Pharmaceuticals、Karyopharm和Acadia都已經(jīng)有產(chǎn)品上市，而Neurocrine更以Teva為對手，旗鼓相當。2019年11月，Global Blood Therapeutics公司的創(chuàng )新療法Oxbryta獲批上市，為鐮狀細胞貧血癥患者提供了新的選擇。2019年12月，Amarin的魚(yú)油產(chǎn)品Vascepa獲適應癥拓展，成為首個(gè)輔助他汀類(lèi)降低高?；颊咝难茱L(fēng)險的藥物。
其他小型藥企也有候選新品正處于FDA審查，如Intercept、Aimmune、Esperion、Biohaven和Epizyme等藥企，這都表明小型生物醫藥企業(yè)正在擺脫大型藥企的陰影，他們有能力完成新藥的研發(fā)與上市，投資者也會(huì )對他們多加關(guān)注。
參考來(lái)源：5 biotech trends to follow in 2020
作者簡(jiǎn)介：知行，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫藥人。
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