新聞事件
11月20日，Bloomberg News報道諾華可能收購開(kāi)發(fā)PCSK9 RNAi藥物inclisiran的Medicines Company，令今天MDCO股票上揚20%。這個(gè)消息沒(méi)有得到兩個(gè)公司的確認、目前還是個(gè)小道消息。在剛剛結束的AHA年會(huì )上MDCO公布了inclisiran的兩個(gè)三期臨床Orion-9 和Orion-10 的詳細結果，錘實(shí)了一年兩次給藥的強力降脂療效。在粥樣動(dòng)脈硬化和雜合子家族高血脂癥人群觀(guān)察17個(gè)月分別比安慰劑在標準療法背景上多降低58%、50%的LDL。MDCO準備今年申請在美國上市、明年在歐洲上市。
藥源解析
這個(gè)謠言不是空穴來(lái)風(fēng)。此前諾華宣布準備做一個(gè)50-100億美元收購、而MDCO市值昨天47億。諾華的心血管產(chǎn)品線(xiàn)除了Entresto還需要重磅產(chǎn)品，2016年與另一家RNA公司Akcea的戰略合作也表明諾華對進(jìn)入RNA領(lǐng)域很有興趣。諾華是在前沿技術(shù)的跟蹤在大藥廠(chǎng)中算是比較前衛的，除了進(jìn)軍RNA過(guò)去兩年還上市了SMA基因療法Zolgensma和首款CAR-T藥物Kymriah。連續收購靶向放療藥物廠(chǎng)家Endocyte、AAAP也是獨樹(shù)一幟。
RNAi是1998年才發(fā)現的現象，但2006年就獲得諾貝爾獎、2018年即上市首款藥物Onpattro。核酸藥物以前只有實(shí)在無(wú)路可走的超級罕見(jiàn)病才會(huì )有人去做，但時(shí)過(guò)境遷、王謝庭前燕馬上就要飛人尋常百姓家。RNA藥物最大優(yōu)勢是使用更方便，inclisiran六個(gè)月一針。而小分子藥物通常要一日一次。這個(gè)頻率因為和生活中很多必要活動(dòng)同步（如刷牙）所以理論上依從性很好，但真實(shí)世界中仍然是個(gè)巨大依從障礙?？贵w藥物雖然可以幾周注射一次，但成本偏高。另外抗體藥物因為質(zhì)量與生產(chǎn)過(guò)程高度相關(guān)，所以生物類(lèi)似藥難以及時(shí)進(jìn)入市場(chǎng)。有些產(chǎn)品如去皺的保妥適專(zhuān)利過(guò)期多年尚無(wú)一個(gè)類(lèi)似藥被批準，更別說(shuō)參與競爭了，這對于整個(gè)社會(huì )來(lái)說(shuō)是個(gè)浪費。RNA藥物生產(chǎn)雖然也非常困難，但可模仿性應該優(yōu)于抗體。
MDCO為開(kāi)發(fā)Inclisiran可謂孤注一擲，在HDL藥物Apo-A1 Milano/磷酸酯組合MDCO-216失敗后先后將止血/凝血產(chǎn)品、和抗生素業(yè)務(wù)變賣(mài)支持Inclisiran，這在RNAi還是個(gè)探索性技術(shù)的時(shí)代是個(gè)豪賭。要知道Inclisiran是RNA藥物先驅Alnylam發(fā)現，而即使Alnylam這樣武功都沒(méi)有膽量開(kāi)發(fā)這個(gè)產(chǎn)品。而諾華這是二進(jìn)宮RNAi。諾華是Alnylam的早期合作伙伴，但2014年以遞送難度大、合適靶點(diǎn)少為由宣布退出RNA藥物研究。不僅諾華，早期進(jìn)入RNAi的默沙東、羅氏、葛蘭素等大藥廠(chǎng)也在革命進(jìn)入低潮時(shí)退出。
有人質(zhì)疑大藥廠(chǎng)對風(fēng)險的畏懼導致重要新藥都得依靠小型生物技術(shù)公司，但實(shí)際上大小藥廠(chǎng)雖然都是賣(mài)藥為生、但生存方式并不相同。小公司希望一步登天，而大藥廠(chǎng)更需要維持穩定的銷(xiāo)售。MDCO要把Inclisiran做成重磅藥物難度很大，即使真做大也會(huì )成為下一個(gè)畏懼風(fēng)險的大藥廠(chǎng)。而百十來(lái)億收購一個(gè)重磅產(chǎn)品對諾華來(lái)說(shuō)不算事，這個(gè)模式比自己長(cháng)期冒險饑一年、飽一年更適合投資者口味。并不是諾華的科學(xué)家沒(méi)有能力和膽量開(kāi)發(fā)Inclisiran，也不是MDCO的市場(chǎng)銷(xiāo)售部門(mén)沒(méi)有能力把Inclisiran做大。聞道有先后，術(shù)業(yè)有專(zhuān)攻，如是而已。
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