近日，藍鳥(niǎo)生物（bluebird）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已批準其基因療法Zynteglo（含βA-T87Q球蛋白編碼基因的自體CD34+細胞）的精細商業(yè)藥品制造規范。
今年5月，Zynteglo獲歐盟有條件批準，用于適合造血干細胞（HSC）移植但沒(méi)有人類(lèi)白細胞抗原（HLA）匹配的HSC供體、年齡在12歲以上、非β0/β0基因型輸血依賴(lài)性β地中海貧血（TDT）患者的治療。此次批準，使Zynteglo成為了全球首個(gè)治療TDT的基因療法。目前該療法尚未在美國獲批，藍鳥(niǎo)生物稱(chēng)預計在今年年底前向FDA提交申請文件。
今年6月，由于EMA要求修改最終的藥品規格和制造參數，藍鳥(niǎo)生物延遲了Zynteglo在歐盟的上市計劃，該公司此前表示，將取消2019財年至2020年初的所有銷(xiāo)售，直到2020年才會(huì )推出該產(chǎn)品。此次精細商業(yè)制造規范獲得EMA批準通過(guò)，意味著(zhù)阻礙Zynteglo商業(yè)化征程的生產(chǎn)方面問(wèn)題已成功克服，藍鳥(niǎo)生物表示，預計今年將招收首批商業(yè)患者。
精細商業(yè)藥品制造規范支持Zynteglo的療效和安全性，并將為患者提供最佳的機會(huì )獲得與歐盟有條件營(yíng)銷(xiāo)授權中一致的臨床意義結果。Zynteglo可解決TDT的內在基因病因，并為患者提供擺脫輸血依賴(lài)的可能性，一旦實(shí)現這一點(diǎn)，預計將是終身的。
Zynteglo在歐盟的有條件營(yíng)銷(xiāo)授權基于多項臨床試驗的療效、安全性、耐受性數據，包括I/II期HGB-205研究、已完成的I/II期Northstar（HGB-204）研究、正在進(jìn)行的III期Northstar-2（HGB-207）研究和Northstar-3（HGB-212）研究、長(cháng)期隨訪(fǎng)研究LTF-303，數據截止日期為2018年12月13日。
在這些臨床試驗中，高達75%-80%的患者擺脫了對輸血的依賴(lài)。數據截止時(shí)，所有已擺脫輸血依賴(lài)的患者均維持輸血非依賴(lài)性，已有患者近6年（56個(gè)月）沒(méi)有接受輸血。
安全性方面，臨床試驗中觀(guān)察到的Zynteglo治療引起的非嚴重不良事件包括：潮紅、呼吸困難、腹痛、四肢疼痛和非心臟性胸痛。一例血小板減少癥嚴重不良事件被認為可能與Zynteglo有關(guān)。臨床試驗中觀(guān)察到的其他不良反應與已知的HSC收集和白消安骨髓消融的副作用一致。在最后隨訪(fǎng)時(shí)臨床項目中接受Zynteglo治療的所有患者仍然存活。
定價(jià)方面，Zynteglo在歐洲的價(jià)格標簽高達157.5萬(wàn)歐元（約合177萬(wàn)美元），是繼諾華脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma之后全球第二貴藥物，后者的官宣定價(jià)為212.5萬(wàn)美元，約合人民幣1460萬(wàn)元。
Zynteglo付款基于基因治療的有效性，成本可在5年內分攤。有分析師預計，Zynteglo上市后銷(xiāo)售勢頭將逐漸上升，未來(lái)將突破10億美元重磅門(mén)檻。
目前，藍鳥(niǎo)生物管線(xiàn)中還有多款基因療法和T細胞療法。由于所擁有的專(zhuān)利技術(shù)以及對基因療法的專(zhuān)注，藍鳥(niǎo)生物已被多家機構列入潛在并購目標。在生物技術(shù)行業(yè)網(wǎng)站GEN最近發(fā)布的《2019年秋季生物制藥領(lǐng)域值得關(guān)注的10大并購目標》中，藍鳥(niǎo)生物成為第四大最熱門(mén)關(guān)注目標。
參考來(lái)源：
1、Bluebird Bio readies Zynteglo launch as EU approves 'refined' manufacturing
2、European Medicines Agency Approves Refined Commercial Manufacturing Specifications for ZYNTEGLO?
3、Zynteglo efficacy information
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