新浪醫藥消息稱(chēng)，基因治療公司Exegenesis Bio Inc.（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“Exegenesis”）已于近期完成了逾千萬(wàn)美元融資。該輪融資由險峰旗云領(lǐng)投，凱泰資本和聯(lián)想之星跟投。本次融資資金將主要用于支持公司基因治療研發(fā)管線(xiàn)的推進(jìn)。
基因療法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潛能用于治療眾多遺傳病。經(jīng)過(guò)數十年的漫長(cháng)而曲折的發(fā)展后，基因治療終于取得突破性進(jìn)展。
2012年歐盟批準了UniQure公司研發(fā)的應用于脂蛋白脂酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市；2016年，GSK和意大利伙伴T(mén)elethon、OSR共同研發(fā)的針對由于腺苷脫氨酶缺陷而導致的重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批準；2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物L(fēng)uxturna獲得FDA批準；2019年FDA批準AveXis公司治療脊髓性肌萎縮癥的基因藥物Zolgensma上市。這些新的治療方法針對大量未滿(mǎn)足的臨床需求，在眼科、神經(jīng)疾病、肌肉組織疾病、血液疾病、代謝疾病、腫瘤疾病等領(lǐng)域有大量的基因治療藥物在開(kāi)展臨床試驗并獲得明顯的療效。
截止2019年1月，美國FDA已接收超過(guò)800份基因和細胞治療臨床申請，并預測于2020年每年超過(guò)200份新增申請，到2025年每年預計批準10-20種該類(lèi)藥物（近5年平均每年總共有43個(gè)新藥獲批）?；蛑委熀图毎委熡盟幨袌?chǎng)有望成為創(chuàng )新藥新的增長(cháng)點(diǎn)。
而Exegenesis將針對中國及全球市場(chǎng)，研發(fā)及生產(chǎn)基因治療的創(chuàng )新藥物。公司目前的核心團隊配置完整，專(zhuān)長(cháng)互補，在基因治療藥物設計、臨床前研究和臨床開(kāi)發(fā)方面擁有多年豐富的工業(yè)界成功經(jīng)驗，并具備頂尖的基因藥物工藝開(kāi)發(fā)及GMP生產(chǎn)能力。
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