GBS是一種罕見(jiàn)的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系統攻擊其外周神經(jīng)系統導致的神經(jīng)傳導損傷。它通常發(fā)生在感染性疾病之后，以四肢的對稱(chēng)性無(wú)力為特征。
補體系統是體內重要的免疫調節系統，補體系統的功能失?；驌p壞會(huì )導致許多疾病的發(fā)病機理。它能夠參與機體的抗感染和免疫調節，可介導免疫病理?yè)p傷，并且在受損組織的修復中起著(zhù)核心作用。
今日，致力于開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性和自身免疫疾病新療法的生物醫藥公司Annexon Biosciences宣布，美國FDA授予其靶向補體蛋白C1q的單克隆抗體ANX005快速通道資格，治療格林-巴利癥候群（Guillain-Barré Syndrome，GBS）患者。此前，FDA已經(jīng)授予ANX005孤兒藥資格。
病情一般在4周內達到高峰。目前，靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）和血漿置換術(shù)已被證實(shí)可有效治療GBS。然而，盡管接受這些治療，許多患者仍然會(huì )有神經(jīng)系統缺陷殘留，并伴有疲勞以及慢性疼痛。目前，在美國尚無(wú)批準的治療方法。
C1q是構成補體C1的一個(gè)重要成分，能夠參與補體經(jīng)典途徑的激活。C1q能夠與中樞神經(jīng)系統中的神經(jīng)元突觸直接作用，并引發(fā)神經(jīng)元損傷和炎癥。C1q可引起眼科，自身免疫性，以及神經(jīng)退行性的許多疾病。
ANX005通過(guò)C1q有效阻止神經(jīng)性病變，治療患有GBS的患者。此外，Annexon公司還在開(kāi)發(fā)ANX005在治療其他自身免疫和神經(jīng)退行性疾病中的應用。
“目前，尚無(wú)FDA批準的用于治療這種使人衰弱的神經(jīng)退行性疾病的療法。FDA授予的快速通道資格證明了需要新療法來(lái)治療GBS患者的迫切需求，”Annexon公司總裁兼首席執行官Doug Love先生說(shuō)：“Annexon已經(jīng)完成了治療GBS患者的1b期臨床試驗，我們期待將ANX005推進(jìn)到后期臨床試驗中，盡快將ANX005帶給GBS患者。”
Annexon研發(fā)的補體抑制劑ANX005是針對C1q的人源化單克隆抗體，主要用于阻斷人體免疫早期補體級聯(lián)過(guò)程中關(guān)鍵的蛋白質(zhì)C1q。它不但阻斷整個(gè)經(jīng)典途徑的活化，還同時(shí)保持了其它補體途徑功能的完整性。
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