羅氏的官方資料顯示，全自動(dòng)cobas 6800/8800系統是一種高通量、全自動(dòng)時(shí)間長(cháng)，提供結果迅速，且能夠適應不斷變化的測試需求的儀器。Enfortumab vedotin是一款將抗Nectin-4單克隆抗體與微管破壞劑MMAE連接起來(lái)生成的ADC。

       PD-1抑制劑無(wú)效怎么辦？創(chuàng )新ADC來(lái)幫忙！

       Seattle Genetics和安斯泰來(lái)公司（Astellas Pharma）共同宣布，美國FDA已經(jīng)接受了其共同研發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）enfortumab vedotin的生物制劑許可申請（BLA），用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者，這些患者在接受鉑基化療和免疫療法治療后依舊出現疾病進(jìn)展。FDA同時(shí)授予該藥物優(yōu)先審評資格，預計明年3月15日前獲得FDA的回復。

       這款ADC能靶向尿路上皮癌中的Nectin-4蛋白，并將微管干擾藥物MMAE遞送到癌細胞中，起到殺傷作用。它使用了Seattle Genetics公司獨有的抗體偶聯(lián)技術(shù)。

       此次優(yōu)先審評資格的授予是基于名為EV-201的關(guān)鍵性2期臨床試驗第一隊列患者的試驗結果。共有128名已經(jīng)接受過(guò)PD-1/L1抑制劑的治療，和在新輔助/輔助情況下的鉑基化療患者參與這一試驗。試驗表明，enfortumab vedotin能夠在這些患者中達到44%的客觀(guān)緩解率（ORR），其中12%的患者達到完全緩解（CR）。緩解持續時(shí)間（DOR）達到7.6個(gè)月。中位總生存期（OS）達到11.7個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達到5.8個(gè)月。目前，這一療法正處于3期臨床試驗中。研究人員們期待通過(guò)大型研究來(lái)確認其療效和安全性。

       “瞄準”偏頭痛創(chuàng )新療法！丹麥靈北19.5億美元收購Alder

       丹麥靈北（Lundbeck）和Alder BioPharmaceuticals就Lundbeck收購Alder達成最終協(xié)議。根據協(xié)議條款，Lundbeck將開(kāi)始對Alder所有已發(fā)行股票的要約收購。該交易的凈現金價(jià)值高達19.5億美元（約130億丹麥克朗）。

       Alder是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于通過(guò)新型治療性抗體的發(fā)現，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化來(lái)改變偏頭痛治療。通過(guò)這次收購，Lundbeck將繼續擴大腦部疾病領(lǐng)域的產(chǎn)品管線(xiàn)，將其領(lǐng)先的“best-in-class”療法帶給患者；同時(shí)進(jìn)一步增強其在腦部疾病領(lǐng)域生物藥創(chuàng )新能力。

       Alder正在開(kāi)發(fā)用于成人偏頭痛預防性治療的eptinezumab。Eptinezumab是一種研究性單克隆抗體（mAb），每季度通過(guò)靜脈輸注給藥30分鐘。Eptinezumab能夠高特異性和強效抑制降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP），一種調節和引發(fā)偏頭痛的重要神經(jīng)肽。如果獲得美國FDA批準，它將成為第一款用于預防偏頭痛的IV CGRP療法。Alder還在開(kāi)發(fā)ALD1910，一種針對垂體腺苷酸環(huán)化酶激活多肽（PACAP）預防偏頭痛的單克隆抗體藥物。

       連下三國！Keytruda組合療法獲批治療特定子宮內膜癌患者

       默沙東（MSD）和衛材（Eisai）公司聯(lián)合宣布，美國FDA批準默沙東的重磅PD-1抑制劑Keytruda，與口服酪氨酸激酶抑制劑Lenvima聯(lián)用，治療特定晚期子宮內膜癌患者。這些患者不屬于微衛星不穩定性高（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）類(lèi)型。她們在接受前期全身性療法后疾病繼續進(jìn)展，且無(wú)法接受治愈性手術(shù)或放療。這是Keytruda和Lenvima組合在美國首次獲批

       值得注意的是，這一加速批準（accelerated approval）是在FDA實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審評（RTOR）試點(diǎn)項目下完成。而且依據FDA腫瘤卓越中心的另一試點(diǎn)項目Orbis，FDA、澳大利亞和加拿大的藥品監管機構同時(shí)對這一申請進(jìn)行了審評，同時(shí)在三個(gè)國家批準了這一申請。

       這一批準是基于名為KEYNOTE-146/Study 111的開(kāi)放標簽，單臂2期臨床試驗的結果。108名轉移性子宮內膜癌患者參加了試驗。在108名患者中，87%（94名）患者的腫瘤不屬于MSI-H或dMMR。在這94名患者中，Keytruda和Lenvima組合達到38.3%的客觀(guān)緩解率（95% CI, 29%-49%），完全緩解率為10.6%，部分緩解率為27.7%。在中位隨訪(fǎng)時(shí)間為18.7個(gè)月時(shí)，患者的中位緩解持續時(shí)間尚未達到。產(chǎn)生緩解的患者中69%生存期超過(guò)6個(gè)月。

       埃博拉阻擊戰！默沙東新**獲FDA優(yōu)先審評資格

       默沙東（MSD）公司宣布，美國FDA已經(jīng)接受了其埃博拉**V920的生物制劑許可申請（BLA），用于預防埃博拉病毒引起的疾病。FDA同時(shí)授予V920優(yōu)先審評資格，預計明年3月14日前作出回復。今年3月，歐洲藥品管理局（EMA）已經(jīng)接受了V920的監管申請。

       V920是由改造過(guò)的水皰性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白組成。VSV可以使一些家畜患病，但對人類(lèi)無(wú)害。病毒通過(guò)產(chǎn)生輕度感染來(lái)激活免疫系統，使后者產(chǎn)生針對埃博拉蛋白的抗體。雖然V920尚未在美國和歐盟獲得批準，但礙于疫情的嚴重性，默沙東已響應世界衛生組織（WHO）的要求，提供了大量的研究制劑。根據不可預測和不斷變化的疫情需求，默沙東已經(jīng)開(kāi)始準備向WHO等機構增加V920的供應。在2016年7月，FDA曾授予V920突破性療法認定。

       此次申請的提交是基于V920曾在剛果保護人們免受埃博拉病毒侵襲時(shí)所積累的臨床數據。根據WHO的初步數據，V920可能有效保護個(gè)體免受埃博拉病毒感染。在接種V920預防治療的93000多名高危人群中，只有71人感染了病毒，并且大多數受到感染的患者是在**預防作用生效之前就已經(jīng)出現疾病癥狀。

       此外，在一項共有1197名健康成人參與的隨機、雙盲、含安慰劑對照組的3期臨床研究中，V920表現出了良好的安全性和耐受性。曾在《柳葉刀》期刊上發(fā)表的一項研究表明，V920可以將預防效果維持兩年之久。

       第27項！羅氏CD20抗體Gazyva獲突破性療法認定

       羅氏（Roche）公司宣布，該公司開(kāi)發(fā)的CD20抗體Gazyva獲得FDA授予的突破性療法認定，用于治療狼瘡性腎炎。這是羅氏公司獲得的第27項突破性療法。

       Gazyva是一款對抗體Fc片段進(jìn)行糖基化改造（glycoengineered）的抗CD20抗體，它具有更好的清除外周和組織中B細胞的能力。近年來(lái)的科學(xué)研究顯示，組織中存在的B細胞在狼瘡性腎炎（Lupus Nephritis，LN）中起到重要作用，它們需要被完全清除。

       該突破性療法的認定是基于一項名為NOBILITY的隨機、雙盲、含安慰劑對照組的2期臨床試驗。該試驗旨在比較Gazyva與標準療法聯(lián)用（霉酚酸酯或霉酚酸，和皮質(zhì)類(lèi)固醇），與安慰劑和標準療法聯(lián)用相比，在治療狼瘡性腎炎成人患者中的安全性和有效性。共有126名患者參與這一試驗，結果顯示，Gazyva與標準療法的聯(lián)合使用，在一年內腎 臟達到完全緩解（CRR）的患者比例顯著(zhù)高于對照組，達到試驗的主要終點(diǎn)。Gazyva同時(shí)達到了試驗的關(guān)鍵性次要終點(diǎn)。此外，Gazyva還顯示出良好的安全性。這一試驗的詳細數據將在未來(lái)的醫學(xué)會(huì )議上公布。

       前列腺癌患者再迎福音！楊森第二代雄激素受體抑制劑獲FDA批準

       強生旗下的楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA已批準Erleada（apalutamide）治療轉移性去勢敏感性前列腺癌（mCSPC）。Apalutamide（阿帕他胺）是第2代非甾體雄激素受體（AR）抑制劑，它能阻斷雄激素的作用，抑制腫瘤生長(cháng)。2018年2月，FDA首次批準apalutamide上市，用于治療非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）患者。它也是FDA批準的首個(gè)非轉移性去勢抵抗性前列腺癌的療法。Erleada此次獲得FDA擴大適應癥批準，有可能通過(guò)延緩疾病進(jìn)展和延長(cháng)生存期，改變前列腺癌患者的治療方式，無(wú)論疾病程度或既往多西他賽治療史如何。

       該項sNDA批準基于名為T(mén)ITAN的3期臨床研究。這是一項針對mCSPC患者的3期隨機、安慰劑對照、雙盲研究；納入了23個(gè)國家的1,052名患者。該試驗允許患者入組前接受過(guò)針對前列腺局部病灶的治療和多西他賽（但疾病未進(jìn)展）的治療。該首次中期分析中，在總生存期（OS）和放射學(xué)無(wú)進(jìn)展生存期（rPFS）雙重主要終點(diǎn)方面取得了統計學(xué)顯著(zhù)意義的改善。因其令業(yè)界驚艷的結果，該3期臨床試驗提前揭盲，并于7月初正式發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》（NEJM）。

       喜捧口服GLP-1藥物“圣杯”！諾和諾德口服索馬魯肽獲批上市

       諾和諾德（Novo Nordisk）公司宣布，美國FDA批準其口服索馬魯肽（oral semaglutide，商品名Rybelsus）上市，與飲食和鍛煉相結合，改善2型糖尿病患者的血糖控制。

       每日口服一次的索馬魯肽藥片是第一款獲得FDA批準的口服胰高血糖素樣肽-1受體激動(dòng)劑（GLP-1RA）。它的出現打破了2型糖尿病患者每天或每周需要接受GLP-1RA注射的格局，為他們控制血糖提供了侵入性更小的便捷治療選擇。“能夠用每日服用一次的小藥片遞送GLP-1這一生物制劑的療效，是非常獨特的成就，”諾和諾德公司首席科學(xué)官Mads Krogsgaard Thomsen博士說(shuō)，“它有點(diǎn)像一個(gè)圣杯（holy grail）。”

       讓巴貝蟲(chóng)無(wú)處藏身！FDA批準羅氏首款獻血者全血篩查試劑

       羅氏（Roche）公司宣布，美國FDA批準其首款檢查獻血志愿者血液的全血篩查試劑cobas Babesia，用于檢測血液中的巴貝蟲(chóng)（babesia），進(jìn)而降低通過(guò)輸血而傳播的寄生蟲(chóng)感染。在以往傳統的血液樣本檢測中，巴貝蟲(chóng)是無(wú)法被檢測到的。

       cobas Babesia血液篩查試劑適用于羅氏cobas 6800/8800全自動(dòng)分子生物學(xué)分析儀。這種儀器讓篩查實(shí)驗室能夠使用先進(jìn)的診斷技術(shù)檢測采集的血液和血漿，防止通過(guò)輸血的形式傳播寄生蟲(chóng)。巴貝蟲(chóng)在傳統的血漿或血清樣本中是無(wú)法被檢測到的。羅氏的新型全血采集管簡(jiǎn)化了巴貝蟲(chóng)樣本的制備，為檢測實(shí)驗室提供了有效的解決方案。cobas Babesia旨在檢測會(huì )導致疾病的四種最常見(jiàn)的巴貝蟲(chóng)種（B. microti，B. duncani，B. divergens，B. venatorum）的DNA和RNA。

       它為血液和血漿篩查實(shí)驗室提供了更高的操作效率和靈活性。自2014年以來(lái)，cobas 6800/8800系統通過(guò)提供完全集成的自動(dòng)化解決方案，為獻血者篩查、傳染病和抗菌藥物管理等領(lǐng)域提供了常規分子檢測的新標準。

       Nectin-4是在多種實(shí)體瘤表面表達的細胞粘附分子，在尿路上皮癌中高度表達，是安斯泰來(lái)公司發(fā)現的ADC靶點(diǎn)?；谝豁?期臨床試驗的結果，該療法已于2018年3月獲得FDA授予的突破性療法認定。