全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)熱度高居不下，越來(lái)越多孤兒藥進(jìn)入臨床II 、 III期研發(fā)階段，多國家市場(chǎng)成熟，年獲批孤兒藥數量也顯著(zhù)增長(cháng)。我國也陸續出臺相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫保等措施，提高國內藥企研發(fā)動(dòng)力，以保障罕見(jiàn)病患者用藥權益。
一、罕見(jiàn)病及其用藥基本含義
罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率極低的疾病的總稱(chēng)，又稱(chēng)“孤兒病”，罕見(jiàn)病用藥又稱(chēng)為孤兒藥（Orphan Drug）。根據世界衛生組織的定義，患病人數占總人口0.65‰~1‰的疾病即可被定義為罕見(jiàn)病。
世界各國根據國情，對罕見(jiàn)病的認定標準存在一定差異。例如，美國定義罕見(jiàn)病為患病人數少于20萬(wàn)人的疾??；歐洲定義為發(fā)病率低于1/2000的疾病。我國尚無(wú)明確的罕見(jiàn)病定義，但普遍共識為成人患病率低于五十萬(wàn)分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬(wàn)分之一的疾病可定義為罕見(jiàn)病?；谝陨隙x估算，美國已有超過(guò)7000種疾病被定義為罕見(jiàn)病，其中只有大約400種罕見(jiàn)病有相應的治療藥物獲批。全球范圍內，罕見(jiàn)病患者總數已達到3億人，中國罕見(jiàn)病患病人數約2000萬(wàn)，且每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)。
二、全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展現狀及趨勢研究
1. 全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)持續快速增長(cháng)
全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)熱度高居不下，已成新藥研發(fā)主戰場(chǎng)。據悉，2018年全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)規模為 1310 億美元，以12.3%的年度復合增長(cháng)率快速增長(cháng)，預計2024年達到2420 億美元。罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)增速是同時(shí)期非罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)增速（6%）的2倍，預計到2024年，其在處方藥市場(chǎng)中的占比將首次突破20%。
2. 多個(gè)國家市場(chǎng)成熟，孤兒藥資格及獲批數顯著(zhù)增長(cháng)
在美國的孤兒藥法案實(shí)施前（1983年前），FDA批準的所有新藥中，總共只有38種用來(lái)治療罕見(jiàn)病。而該孤兒藥法案通過(guò)以后，1983—2018年期間，FDA批準上市的孤兒藥達770個(gè)，給予資格約4860個(gè)，2014—2018年間孤兒藥授予資格及獲批數較1998年前顯著(zhù)增長(cháng)。
2018年，FDA批準了59個(gè)新分子實(shí)體，其中34個(gè)（58%）新藥用于治療罕見(jiàn)病。FDA授予孤兒藥資格中，70%是用于治療腫瘤疾病，其中非霍奇金淋巴瘤（NHL）適應癥相關(guān)的孤兒資格達到270個(gè)，其次是急性髓性白血病220個(gè)和胰 腺癌189個(gè)。2018年，FDA授予治療霍奇金淋巴瘤、急性髓性白血病、胰 腺癌3類(lèi)疾病的孤兒藥資格數量仍最多，表明當下腫瘤疾病依舊亟缺有效的醫療手段。
3. 罕見(jiàn)病用藥研發(fā)投入逐見(jiàn)成效，迎來(lái)成果收獲期
據 Tufts CSDD（塔夫茨大學(xué)藥品研發(fā)研究中心）統計，2015年罕見(jiàn)病用藥臨床試驗數共766個(gè)，到2018年增長(cháng)為942個(gè)，年增長(cháng)率8.9%。在罕見(jiàn)病用藥的新臨床試驗中，約84％臨床試驗處于 I 期和 II 期開(kāi)發(fā)階段。罕見(jiàn)病用藥 II 期和 III 期臨床試驗的增長(cháng)率超過(guò)12%，超過(guò)I期臨床試驗增長(cháng)率的兩倍，預示著(zhù)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)投入逐見(jiàn)成效。
三、國內罕見(jiàn)病領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展現狀及趨勢研究
1. 國內罕見(jiàn)病用藥行業(yè)處于早期階段，2018年后多政策助力發(fā)展提速
長(cháng)時(shí)間以來(lái)，中國沒(méi)有建立罕見(jiàn)病種類(lèi)的統計數據和病種目錄，也無(wú)明確的罕見(jiàn)病用藥定義，所以在罕見(jiàn)病領(lǐng)域藥物的注冊生產(chǎn)上并未有快速發(fā)展。自2018年起，我國陸續出臺相關(guān)政策支持罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)。
2018年5月，官方首次頒布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，共統計了121種疾病，加強國家對罕見(jiàn)病的管理。
2019年2月，國務(wù)院對首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥實(shí)行降稅優(yōu)惠。多項政策的落實(shí)，極大地改善罕見(jiàn)病患者“病無(wú)所醫、醫無(wú)所藥、藥無(wú)所保”的窘境，也鼓舞了國內藥企的信心，促使了藥企加大對罕見(jiàn)藥的研發(fā)投入，我國罕見(jiàn)病用藥產(chǎn)業(yè)逐漸起步。
目前，我國誕生了北?？党?、應諾醫藥、北京科信必成等罕見(jiàn)病用藥研發(fā)企業(yè)。其中，北?？党山⒘酥袊讉€(gè)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)與商業(yè)一體化平臺，通過(guò)引進(jìn)國外技術(shù)、自主創(chuàng )新等方式推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥在中國上市。
2. 罕見(jiàn)病用藥國內支付模式仍在探索階段，市場(chǎng)形成需時(shí)間考驗
罕見(jiàn)病用藥的性質(zhì)決定了它高昂的定價(jià)。全球范圍內，眾多國家建立了完善的罕見(jiàn)病用藥支付體系，商業(yè)保險大大緩解了罕見(jiàn)病患者的經(jīng)濟壓力。而在中國，罕見(jiàn)病用藥費用支出絕大部分由患者個(gè)人承擔，而罕見(jiàn)病患者大部分無(wú)法正常工作，因病致貧情況很多，可支配資金非常有限，因而國內罕見(jiàn)病用藥的配套支付機制仍需探索。
根據《2019中國罕見(jiàn)病藥物可及性報告》顯示，目前已經(jīng)在中國上市且有罕見(jiàn)病適應癥的藥物有55種，其中僅29種罕見(jiàn)病藥物被納入醫保，涉及18種罕見(jiàn)病，9種罕見(jiàn)病藥物享受?chē)裔t保目錄甲類(lèi)報銷(xiāo)，用于治療11種罕見(jiàn)病適應癥，患者使用時(shí)無(wú)需自付。目前，更多的罕見(jiàn)病藥物出現在了醫保談判目錄中，未來(lái)完善的支付體系會(huì )大大活躍國內罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)，讓更多國內藥企愿意在罕見(jiàn)病用藥研發(fā)上投入資金，患者有藥可用。
四、小結
目前，全球罕見(jiàn)病用藥研發(fā)熱度不減，越來(lái)越多孤兒藥進(jìn)入臨床II 、 III期研發(fā)階段，逐步向上市推進(jìn)，年獲批孤兒藥數量也顯著(zhù)增長(cháng)。這有望改變很多罕見(jiàn)病患者可選擇藥物極少或無(wú)藥可治的困境。
近年來(lái)，我國政府在解決罕見(jiàn)病藥物保障上，通過(guò)出臺相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫保等措施，提高國內藥企研發(fā)動(dòng)力，以保障罕見(jiàn)病患者用藥權益。我們有理由相信，我國的步伐會(huì )越來(lái)越快，越來(lái)越多的罕見(jiàn)病會(huì )被攻克，越來(lái)越多罕見(jiàn)病患者可以“病有所醫、醫有所藥、藥有所保”。
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