美國波士頓兒童醫院科研團隊開(kāi)發(fā)出一種將“基因剪刀”包裹在納米凝膠內的技術(shù)，利用這種“基因剪刀”療法有望安全、有效地抑制三陰性乳腺癌的生長(cháng)。
三陰性乳腺癌指雌激素受體、孕激素受體和人表皮生長(cháng)因子受體2三個(gè)主要治療靶點(diǎn)均為陰性的乳腺癌，在所有乳腺癌中占12%到17%，其特點(diǎn)是預后差、耐藥性強、復發(fā)率高且治療手段少。
據介紹，被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)能精確定位并切斷DNA（脫氧核糖核酸）上的基因位點(diǎn)，可以關(guān)閉某個(gè)基因或引入新的基因片段，從而達到治病目的。但這種技術(shù)存在難以有效運送至靶標的難題：采用病毒為載體存在載荷較低且容易“感染”非靶向細胞的問(wèn)題；采用普通的陽(yáng)離子聚合物或脂質(zhì)納米顆粒包裹存有細胞**。
研究人員嘗試用無(wú)毒脂肪分子和水凝膠組成的軟性納米脂質(zhì)凝膠將CRISPR載荷包裹起來(lái)，并在凝膠表面粘上可將載荷引導至腫瘤部位的抗體，這種抗體可識別并靶向三陰性乳腺癌腫瘤的特定靶點(diǎn)。
這項發(fā)表在最近一期美國《國家科學(xué)院學(xué)報》上的研究顯示，在這種納米凝膠的幫助下，“基因剪刀”可“瞄準”乳腺腫瘤并敲除促進(jìn)腫瘤發(fā)展和轉移的基因“脂質(zhì)運載蛋白2”，編輯有效率達81%，小鼠腫瘤生長(cháng)速度因此降低77%，且該納米凝膠對正常組織沒(méi)有毒副作用。
研究顯示，這種柔性的凝膠粒子可與腫瘤細胞壁融合，將CRISPR載荷直接送入細胞內部，從而增加了遞送量并降低了副作用。研究人員說(shuō)，類(lèi)似方法還可用于治療兒童癌癥并用于遞送傳統藥物。
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