FDA在1992年設立“加速批準項目”（Accelerated Approval Program），很大程度上加快了一些新藥問(wèn)世的步伐。作為加速批準的條件，FDA也要求醫藥公司在加速獲批后，保證對這些藥物開(kāi)展上市后臨床研究。但按照法律要求如期開(kāi)展的上市后臨床試驗，究竟有多少？
缺失的36%
本周，一項新發(fā)表于Manufacturing & Service Operations Management的研究，回顧了FDA要求開(kāi)展的一系列臨床試驗，發(fā)現從1992年到2008年，在所有被要求開(kāi)展上市后臨床試驗的藥品中，36%從未做過(guò)上市后臨床試驗。50%的試驗平均需要5年時(shí)間才能啟動(dòng)。
論文作者，來(lái)自?xún)炔祭辜哟髮W(xué)林肯商學(xué)院的Liang（Leon）Xu認為，藥品獲得加速批準的企業(yè)，有的并沒(méi)有多少動(dòng)因去做上市后臨床研究。一方面，上市后臨床研究不易開(kāi)展，也存在成本高昂等因素。另一方面，撤銷(xiāo)一種上市藥品需要時(shí)間。如果沒(méi)有證明藥品無(wú)效的證據，就不能立即執行。
解讀：加速批準是有條件批準
《1992年處方藥生產(chǎn)商付費法案》(Prescription Drug User Fee Act of 1992）要求FDA設立加速批準通道。由于獲得臨床結果數據需要花費很長(cháng)時(shí)間，通過(guò)加速批準通道上市的藥品，允許基于一個(gè)替代終點(diǎn)先批準用于治療嚴重疾病，滿(mǎn)足未竟的醫療需求。按照法案規定，基于這類(lèi)終點(diǎn)得到加速批準的藥品，要開(kāi)展上市后臨床試驗，證實(shí)預期的臨床效益。如果上市后的確證性試驗顯示，確實(shí)具有臨床獲益，FDA將給予藥物常規批準。如果上市后試驗未能顯示藥物對患者具有臨床獲益，申請人沒(méi)有盡職開(kāi)展上市后臨床研究，FDA的監管程序將有權撤銷(xiāo)加速批準的藥品或適應癥。
如何促進(jìn)開(kāi)展上市后臨床試驗
《1992年處方藥生產(chǎn)商付費法案》頒布后，FDA對加速批準的依賴(lài)逐漸加大，越來(lái)越多的藥品通過(guò)加速批準上市。但即便不少上市后臨床試驗沒(méi)有如期開(kāi)展，監管機構對這些藥品也不能簡(jiǎn)單地一撤了之。那么監管機構是否應考慮在有條件批準之前，就通過(guò)有效的手段，促使加速批準的藥品生產(chǎn)商開(kāi)展上市后臨床試驗？
這篇論文的作者提出了一些建議。他們指出，可以對現有的新藥申請付費制度做些改變，將現行的申請付費與上市后臨床研究截止日期掛鉤。用新的付費方式取代目前的付費方式，就可能利用現有的工具確保開(kāi)展上市后臨床研究。這筆費用將取決于藥物成功上市的可能性，以及未經(jīng)證實(shí)的藥物從市場(chǎng)上撤市的可執行性。
參考資料
1. FDA. Prescription Drug User Fee Rates for Fiscal Year 2020.Aug 2， 2019.Retrieved Aug 31，2019 from https://www.federalregister.gov/documents/2019/08/02/2019-16435/prescription-drug-user-fee-rates-for-fiscal-year-2020
2. 21 CFR 314. Subpart H. Retrieved Aug 31，2019 from https://www.law.cornell.edu/cfr/text/21/part-314
3. Michael Cipriano. Golodirsen Rebuff: Did Exondys 51 Review Strife Influence US FDA's Decision? Aug 20, 2019. https://pink.pharmaintelligence.informa.com/PS140711/Golodirsen-Rebuff-Did-Exondys-51-Review-Strife-Influence-US-FDAs-Decision
4. FDA. Accelerated Approval. Retrieved Aug 31, 2019 from https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/accelerated-approval
5. New Research Reports Over One-third of Pre-Approved Prescription Drugs Have Not Completed the FDA Approval Process. Retrieved Aug 31, 2019 from https://www.informs.org/About-INFORMS/News-Room/Press-Releases/New-Research-Reports-Over-One-third-of-Pre-Approved-Prescription-Drugs-Have-Not-Completed-the-FDA-Approval-Process
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
