今日，Mustang Bio公司與圣猶達兒童研究醫院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研發(fā)的治療X連鎖嚴重聯(lián)合免疫缺陷?。╔-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒載體基因療法被美國FDA授予再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定（RMAT）。X-SCID又被稱(chēng)為“泡泡男孩病“，因為他們從出生時(shí)就需要生活在無(wú)菌的“泡泡”環(huán)境中。RMAT是專(zhuān)門(mén)為再生性療法設立的審評途徑，與FDA的突破性療法認定類(lèi)似，將加快這一療法的開(kāi)發(fā)和審評速度。
X-SCID是由于在X染色體上的IL2RG基因出現突變而導致的罕見(jiàn)遺傳病?；颊弋a(chǎn)生的淋巴細胞非常少，導致身體無(wú)法抵抗任何感染。如果不接受治療，這些患者在嬰兒時(shí)就會(huì )因為感染而去世。這些新生兒在出生時(shí)就需要被放在無(wú)菌的保護罩內生活，他們的一生可能都要在與世隔絕的無(wú)菌環(huán)境中度過(guò)，因此被稱(chēng)為“泡泡男孩”。
目前，除了提供無(wú)菌環(huán)境，降低感染發(fā)生的機會(huì )以外，治療X-SCID的標準療法是接受組織完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手術(shù)雖然能夠完全重建患者的免疫系統，但是超過(guò)80％的X-SCID患者沒(méi)有完全匹配的供體，這些患者必須接受部分匹配的供體提供的骨髓組織。這種骨髓移植完全恢復免疫功能的可能性較低，而且可能產(chǎn)生嚴重的副作用。
MB-107是一種創(chuàng )新的基因療法，該療法使用慢病毒載體，在體外將健康的IL2RG基因導入從患者體內獲得的造血干細胞中。然后將這些經(jīng)過(guò)基因工程改造的造血干細胞注回患者體內。在接受造血干細胞療法之前，患者會(huì )接受一輪低劑量的白消安（buslfan），幫助經(jīng)過(guò)基因工程改造的造血干細胞在骨髓中生長(cháng)和繁衍。這一新療法同以前的基因療法相比是一個(gè)重大的進(jìn)步，以前的基因療法試驗中B淋巴細胞數目得不到恢復，患者仍然需要終身接受免疫球蛋白的靜脈注射，在新的療法中免疫系統的所有細胞都得到了恢復。
該療法的RMAT認定是基于MB-107在1/2期臨床試驗的積極數據。在試驗中，對8名患有X-SCID的嬰兒進(jìn)行了基因治療。在治療后兩年內，這些嬰兒的免疫系統功能和正常生長(cháng)均有顯著(zhù)改善。而且，這種新療法比以前的X-SCID基因治療策略更安全、有效，且耐受性良好。在以前的研究中，基因療法恢復了T細胞功能，但沒(méi)有完全恢復包括NK細胞和B細胞在內的其他關(guān)鍵免疫細胞功能。在這項研究中，患者不僅恢復了NK細胞和B細胞功能，還有4名嬰兒停止了靜脈注射免疫球蛋白來(lái)提高免疫力。在這4個(gè)嬰兒中有3個(gè)嬰兒對**產(chǎn)生了抗體反應，這也證實(shí)了其B細胞功能性。
“我們非常高興FDA授予MB-107再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定，”Mustang總裁兼首席執行官Manuel Litchman說(shuō)：“這一重要的里程碑進(jìn)一步證實(shí)了我們的試驗數據，并肯定了MB-107在解決這一缺乏有效治療方案的致命疾病方面的潛力。我們期待與FDA和圣猶達兒童研究醫院繼續合作，加快開(kāi)發(fā)和批準這一治療方案，為滿(mǎn)足患者的需求共同努力。”
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