下一個(gè)獲批的肌營(yíng)養不良新藥目前可能要再等一段時(shí)間。
昨天，美國食品藥品監管局FDA給Sarepta公司一封完整回復信（Complete Response Letter)，信中對Sarepta公司的外顯子跳躍53的新藥，Golodirsen表達了兩個(gè)憂(yōu)慮的地方。
這兩個(gè)隱患是：與靜脈輸液相關(guān)的感染風(fēng)險和在golodirsen的臨床前模型中觀(guān)察到的腎**。
Golodirsen是一種反義寡核苷酸（ASO），是和第一個(gè)獲批上市治療外顯子51跳躍的杜氏肌營(yíng)養不良的新藥，Eteplirsen同屬一個(gè)類(lèi)型。
在臨床前的動(dòng)物模型中，當劑量比臨床研究中使用的劑量高十倍時(shí)，觀(guān)察到了腎**。
但是在臨床研究4053-101中，并未觀(guān)察到腎**。而這個(gè)新藥申請是4053-101這個(gè)臨床試驗研究。
根據Sarepta公司的一份聲明，公司將立即要求與FDA舉行會(huì )議，以確定下一步行動(dòng)。
“今天下午收到FDA的完整回復信，我們感到非常驚訝。在整個(gè)審查過(guò)程中，該機構沒(méi)有提出任何問(wèn)題，表明Gilodirsen不可批準，包括構成完整回復信基礎的問(wèn)題，"Sarepta總裁兼首席執行官道格·英格拉姆（Doug Inglem）說(shuō)。
"我們將與該機構合作，處理信中提出的問(wèn)題，并盡可能找到一條迅速前進(jìn)的道路，以便得到Golodirsen的批準。我們知道患者社區正在等待。”
FDA更加嚴格？
這個(gè)針對外顯子53的新藥，與Sarepta公司針對外顯子51跳躍的eteplirsen有著(zhù)相似的作用原理。
TA們都是基于RNA的核寡甘酸（Oligonucleotides）。一直關(guān)注健點(diǎn)子的讀者都十分清楚，Sarepta公司在2016年底歷經(jīng)周折，勉強拿到了eteplirsen的FDA的批準。
當時(shí)，治療DMD的新藥沒(méi)有一個(gè)，作為NO.1第一個(gè)獲批上市。
但是，這一次，情況可能不一樣。因為，針對DMD的新藥已經(jīng)有兩個(gè)上市，包括激素類(lèi)用藥，PTC公司的Emflaza（地夫可特）。
最近，FDA也批準了5歲以下的兒童確診為DMD的孩子使用Emflaza。
外顯子51跳躍的DMD患者約占全部杜氏肌營(yíng)養不良患者總數的13%，如果casimersen（針對45外顯子跳躍）和golodirsen（針對53外顯子跳躍）順利獲批，這三個(gè)新藥將能夠治療大約三分之一（29%）的DMD患者。
在療效方面，Sarepta公司公布的中期數據顯示, 在每周一次的casimersen治療的27名患者中, 患者的平均營(yíng)養不良蛋白的產(chǎn)生由基線(xiàn)上升, 到第48周（近一年）的治療后，從0.925% 上升到1.736%。
這一增長(cháng)雖然幅度很小, 但有著(zhù)統計學(xué)上的意義，大于接受安慰劑治療的16名患者的增幅。
患者怎么看？
“我們希望更多地了解這些懸而未決的問(wèn)題，并更好地了解我們患者家庭的選擇，”肌營(yíng)養不良患者倡導組織PPMD在一份聲明中表示。
PPMD表示，雖然患者是在進(jìn)行一場(chǎng)與時(shí)間的賽跑，但是，同時(shí)也希望，新藥獲批是基于安全，有效的基礎上，懸而未決的問(wèn)題都能得到解決。
“今天，我們和你一樣，我們希望新藥能獲得批準。在結束杜氏肌營(yíng)養不良的戰斗中，我們最嚴峻的挑戰之一是時(shí)間，因為時(shí)間對于我們每一個(gè)受這種疾病影響的親人來(lái)說(shuō)是如此寶貴。”PPMD在聲明中表示道。
“然而，我們希望，Sarepta和FDA一起努力為我們患者社區帶來(lái)安全、有效的治療，這些懸而未決的問(wèn)題能夠迅速得到解決。我們一如既往地向參加Golodirsen臨床試驗的家庭表示最深切的感謝。”
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