一項I期臨床試驗證明，一種分兩個(gè)步驟的基因療法在31例復發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤（這是一種頑固性腦癌）患者中是安全有效的，這可能克服了一個(gè)妨礙全身性使用基于白細胞介素12（IL-12）治療方案的主要障礙。
該療法促進(jìn)了免疫細胞在腫瘤內的浸潤，并顯示出令人鼓舞的初期裨益，表明它有望成為罹患這種通常致命疾病患者的治療方法。膠質(zhì)母細胞瘤有幾種已批準的治療方法，但目前還沒(méi)有能治愈的選項。研究發(fā)現，白細胞介素12（IL-12）（這是一種抗腫瘤分子）具有益的抗癌作用，但由于其不良的安全特性而無(wú)法全身給藥。
為尋找亟需的替代治療，E. Antonio Chiocca和同事研發(fā)了一種方法，它既能利用IL-12的抗癌益處又可同時(shí)限制其**。他們的分兩步進(jìn)行的方法（在手術(shù)切除腫瘤后進(jìn)行）包括在腫瘤部位注射一種可輸送IL-12基因的病毒載體，然后再口服一種能觸發(fā)IL-12生成的名為veledimex的候選藥物。
在一個(gè)多中心的I期試驗中，該治療方案在31例復發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤患者的腦內提高了IL-12的生成，并同時(shí)限制了進(jìn)入全身循環(huán)的IL-12的量。盡管有些患者表現出嚴重的副作用，但這些副作用在停止治療后很容易被逆轉，而在接受較低劑量veledimex的患者中的副作用則較輕。
在治療后，抗腫瘤免疫細胞能更有效地穿透腫瘤，而科學(xué)家們看到了該療法可能提高患者整體存活率的跡象。在IL-12的整個(gè)治療期間接受劑量受限制的皮質(zhì)類(lèi)固醇地塞米松的患者會(huì )顯示出了更大的生存裨益，表明限制使用皮質(zhì)類(lèi)固醇可以將IL-12治療和類(lèi)似免疫療法的裨益化。
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