今日，美國FDA批準Wakix (pitolisant）用于治療成年發(fā)作性睡?。╪arcolepsy）患者的白日過(guò)度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的選擇性組胺3（h3）受體拮抗劑/反向激動(dòng)劑，通過(guò)一種全新的作用機制——增加大腦中促進(jìn)覺(jué)醒的神經(jīng)遞質(zhì)組胺的合成和釋放——發(fā)揮作用。Wakix在早晨醒來(lái)后口服給藥，每日一次。Wakix是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲得FDA批準同時(shí)未在美國被列為管制藥物的發(fā)作性睡病新藥。
發(fā)作性睡病是一種罕見(jiàn)神經(jīng)系統疾病，患者因無(wú)法正常調節睡眠與蘇醒的循環(huán)，導致出現嗜睡癥狀。其兩大癥狀是白天過(guò)度嗜睡（EDS）或在正常清醒時(shí)反復失控睡眠發(fā)作，以及肌肉無(wú)力突然發(fā)作（猝倒）。EDS是白天無(wú)法保持清醒和警覺(jué)的癥狀，是所有患有嗜睡癥的人都會(huì )出現的癥狀。在大多數嗜睡癥是由下丘腦分泌素（hypocretin，大腦中一種支持睡眠-覺(jué)醒狀態(tài)穩定的神經(jīng)肽）缺失引起的。
此次獲批基于兩項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究（HARMONY 1和 HARMONY 1bis），評價(jià)Wakix治療成年發(fā)作性睡病患者EDS的療效。這些研究共入組261名患者，隨機接受Wakix、安慰劑或陽(yáng)性對照藥物；患者的中位年齡分別為37歲（HARMONY 1）和40歲（HARMONY 1bis），治療持續時(shí)間為八周。75%至80%的患者有猝倒病史。在這兩項研究中，Wakix通過(guò)測量愛(ài)華睡眠量表（ESS）得分，證明了在 EDS方面有統計學(xué)意義上的顯著(zhù)改善。
Wakix是由Bioprojet公司研發(fā)，2016年在歐洲獲批上市。Harmony擁有Bioprojet的獨家授權，可以在美國開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化該藥物。Wakix在2010年獲得FDA授予治療發(fā)作性睡病的孤兒藥資格。
今年3月，FDA還批了另一款嗜睡癥療法Sunosi（solriamfetol）上市，治療與發(fā)作性睡?。╪arcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）綜合征相關(guān)的白天過(guò)度嗜睡。
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