8月13日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，賽諾菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新藥fitusiran注射液的臨床試驗申請獲得默示許可，適應癥為：用于治療有或沒(méi)有抑制性抗體的A型或B型血友病成年患者和12歲以上（包含12歲）的青少年患者，以預防或減少出血的發(fā)生頻率。
▲截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)
這是一款新型RNAi療法，由Genzyme公司與Alnylam公司聯(lián)手開(kāi)發(fā)。后者很多人可能也并不陌生，于2018年8月獲得美國FDA批準的全球首款RNAi療法patisiran，正是這家公司的成果。而fitusiran則是這家公司又一款備受期待的RNAi療法。
血友病是一種遺傳出血性疾病，其特征在于不能產(chǎn)生有效凝血所需水平的凝血酶，從而導致關(guān)節、肌肉和主要內臟器官的復發(fā)性出血。公開(kāi)數據顯示，全世界約有20萬(wàn)人被診斷為A型或B型血友病。
目前，血友病患者的標準治療包括針對凝血因子的替換性療法，它們可以預防性或“按需型”地暫時(shí)恢復機體凝血能力。但仍有1/3以上嚴重A型血友病患者會(huì )對其替代因子產(chǎn)生中和抗體，進(jìn)而引發(fā)非常嚴重的并發(fā)癥。因此，這類(lèi)病人急需標準替代因子之外的藥物選擇。
Fitusiran是一種每月皮下注射一次的RNAi抗凝血酶（antithrombin，AT）療法，旨在降低AT水平，促進(jìn)足夠的凝血酶產(chǎn)生，以恢復止血和預防出血。Alnylam公司使用其ESC-GalNAc共軛技術(shù)開(kāi)發(fā)了該療法，且使皮下給藥具有更高的效力和耐久性。此外，也有潛力用于治療其他罕見(jiàn)的出血性疾病。據悉，作為戰略合作伙伴，賽諾菲已經(jīng)投入巨大資金來(lái)支持該療法的開(kāi)發(fā)。
此前，該療法1期臨床結果顯示出了初步安全性和耐受性。研究表明，fitusiran可降低AT水平，并且在沒(méi)有抑制劑的A型和B型血友病患者中增加了凝血酶（thrombin）的產(chǎn)生。之后的2期研究表明，在替代因子或旁路藥物的共同給藥期間，fitusiran的安全性和耐受性數據同樣令人鼓舞，并且沒(méi)有血栓栓塞事件發(fā)生。根據ClinicalTrials.gov最新數據，目前該療法有5項臨床試驗正在進(jìn)行中，我們也期待這些試驗可以帶來(lái)積極的結果。
▲截圖來(lái)源：ClinicalTrials.gov
近兩年中國血友病治療格局發(fā)生了很大變化，隨著(zhù)監管機構一系列改革措施的持續推進(jìn)，越來(lái)越多的創(chuàng )新療法以更快的速度，來(lái)到了患者身邊。
我們祝賀這款血友病創(chuàng )新RNAi療法在中國獲批臨床，期待這款藥物能夠進(jìn)一步推進(jìn)臨床研究，早日造福更多血友病患者。
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