今日，擁有全球領(lǐng)先基因治療平臺的AskBio公司宣布并購致力于開(kāi)發(fā)合成基因啟動(dòng)子的Synpromics公司，雙方的合作旨在實(shí)現更精準的細胞靶向和基因表達，進(jìn)一步改良基因療法。
AskBio公司專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法。它獨創(chuàng )AAV技術(shù)平臺能夠使用基因工程手段，對AAV的衣殼蛋白進(jìn)行修改，從而構建具有新型衣殼蛋白的AAV。這些新型AAV不但可以靶向人體中的不同器官，而且可以逃避人體中已有的抗AAV抗體的攻擊，從而治療原先無(wú)法接受基因療法的患者。
Synpromics公司通過(guò)基因組學(xué)，生物信息學(xué)和智能數據驅動(dòng)設計，實(shí)現為患者提供更安全，更有效的細胞和基因藥物，從而改善人類(lèi)健康。其專(zhuān)有的多維生物信息學(xué)數據庫PromPT平臺可以進(jìn)行特定產(chǎn)品的啟動(dòng)子設計和選擇，為下一代基于細胞和基因的藥物提供支持。天然的啟動(dòng)子在治療應用中有所局限，但Synpromics的合成啟動(dòng)子可以更好地調節基因活性和精確的控制蛋白質(zhì)生產(chǎn)。它們在任何細胞類(lèi)型、組織、環(huán)境或生物學(xué)條件下，都能以精準的特異性驅動(dòng)基因表達。該技術(shù)將使細胞和基因治療更加有效。
AskBio公司的AAV技術(shù)、衣殼數據庫，載體生產(chǎn)系統和多維基因治療平臺與Synpromics公司的啟動(dòng)子和生物信息學(xué)技術(shù)相結合，為更精準的靶向復雜疾病，提高AAV基因治療載體的療效創(chuàng )造了機會(huì )。Synpromics將作為AskBio的一家全資子公司繼續獨立運營(yíng)，但雙方共享知識產(chǎn)權，并計劃立即整合目前正在開(kāi)發(fā)的治療產(chǎn)品組合。
“通過(guò)將Synpromics的定制合成啟動(dòng)子與AskBio的衣殼和Pro10細胞制造技術(shù)相結合，我們在開(kāi)發(fā)基于rAAV基因療法的每個(gè)關(guān)鍵組成部分上都取得了領(lǐng)先技術(shù)，”AskBio首席執行官兼聯(lián)合創(chuàng )始人Sheila Mikhail女士表示：“通過(guò)并購S(chǎng)ynpromics，增強了我們開(kāi)發(fā)高度靶向和限度表達基因療法的能力。我們將繼續努力，把罕見(jiàn)疾病的治療方法帶給有需要的患者。”
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