北京時(shí)間2019年7月25日凌晨，全球頂尖醫學(xué)期刊《新英格蘭醫學(xué)雜志》（NEJM）背靠背在線(xiàn)發(fā)表兩篇關(guān)于腎性貧血創(chuàng )新藥羅沙司他的研究論著(zhù)，公布其在中國的兩項III期臨床試驗結果；并配發(fā)國際知名腎病專(zhuān)家述評。
這是NEJM首次發(fā)表由中國大陸醫生作為第一和通訊作者的新藥III期臨床試驗，也是該雜志首次背靠背發(fā)表中國團隊的臨床試驗。
羅沙司他作為國家1類(lèi)創(chuàng )新藥、全球首個(gè)口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），已于2018年12月17日在中國率先上市，用于透析患者的腎性貧血治療。此次羅沙司他III期研究數據發(fā)布，是我國腎病領(lǐng)域的重大事件。
8月6日，羅沙司他中國臨床研究數據深度解讀媒體圓桌會(huì )在上海舉行。羅沙司他中國臨床研究牽頭者，上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院陳楠教授與復旦大學(xué)附屬華山醫院郝傳明教授，以及《NEJM醫學(xué)前沿》副主編趙劍飛先生到會(huì )，與多家知名媒體分享了羅沙司他背后的故事。
羅沙司他:為腎病患者帶來(lái)生命新希望
慢性腎 臟病是我國繼心腦血管、糖尿病之后最常見(jiàn)的重大慢性疾病。10.8%的患病率對于擁有龐大人口基數的中國而言，意味著(zhù)沉重的醫療負擔。貧血作為慢性腎 臟病重要并發(fā)癥之一，危害巨大，可加速慢病腎 臟病進(jìn)展、增加心腦血管事件的發(fā)生及死亡風(fēng)險，并嚴重影響患者生活質(zhì)量。目前我國腎性貧血的治療達標率非常低，治療藥物匱乏卻療效和安全性均不能令人滿(mǎn)意，面對未被滿(mǎn)足的臨床需求，亟待發(fā)展全新機制的腎性貧血治療藥物。HIF-PHI--羅沙司他就是在這一背景下橫空出世的。
陳楠教授首先介紹了羅沙司他的III期臨床研究結果。該藥是由阿斯利康和琺博進(jìn)公司合作在中國開(kāi)發(fā)的1.1類(lèi)新藥，在全球III期臨床研究中，中國區數據率先發(fā)布。羅沙司他在中國的兩項III期多中心隨機雙盲對照臨床研究分別針對透析和非透析患者，對照藥物分別是促紅細胞生成素（EPO）和安慰劑。兩項研究均達到主要終點(diǎn)。
結果顯示，羅沙司他在既往接受過(guò)EPO治療的透析患者中可有效糾正和維持患者血紅蛋白（Hb）水平，且未見(jiàn)新的或非預期不良反應；在中國未接受透析治療的慢性腎 臟病合并貧血患者中，同樣發(fā)現羅沙司他可有效糾正和維持患者Hb水平，且安全性良好。
郝傳明教授指出，羅沙司他的誕生源于低氧誘導因子(HIF)的發(fā)現，該成果曾獲有諾貝爾獎風(fēng)向標之稱(chēng)的拉斯克獎。羅沙司他通過(guò)抑制HIF通路的脯氨酰羥化酶（HIF-PHI），可促進(jìn)內源性生成EPO，并改善鐵的吸收，降低鐵調素，從而有效促進(jìn)紅細胞生成。
他強調，羅沙司他的幾大特點(diǎn)決定了其臨床應用前景廣闊，首先，其療效不受炎癥影響，在慢性腎病尤其是尿毒癥期，體內存在多種炎癥反應，而羅沙司他在炎癥狀況下仍然有效；其次，無(wú)需同時(shí)靜脈補充鐵劑；第三，口服劑型，不受飲食影響，因此極大提升了治療依從性；第四，安全性良好，迄今尚未發(fā)現有嚴重的藥物相關(guān)不良事件。兩位教授都表示“對羅沙司他充滿(mǎn)信心”，并一再強調，羅沙司他在中國的上市，帶給作為腎 臟科醫生的他們新的治療希望，也帶給腎病患者生命的希望。
成功問(wèn)鼎頂級期刊背后的思考
陳楠教授說(shuō)，自從論文在NEJM在線(xiàn)發(fā)表，收到來(lái)自國內乃至全球的多方祝賀，朋友圈也被刷屏?；仡檹氖屡R床研究的歷程，她坦承，期間面臨了重重困難，也接受了監管機構的多次審查，最終能夠取得成功，原因是多方面的。首先，研究的頂層設計非常好，其次，團隊精誠合作，所有參與人員都努力把GCP（藥物臨床試驗質(zhì)量管理規范）**吃透并嚴格遵守。
同時(shí)，隨著(zhù)公眾健康理念的提升，越來(lái)越多的患者開(kāi)始理解和樂(lè )于參加臨床試驗。研發(fā)企業(yè)在臨床研究期間也給予了大力支持，派出實(shí)力強勁的CRO團隊進(jìn)行質(zhì)量監控。正是有了多方的齊心協(xié)力，才有了今天成功的喜悅。
郝傳明教授補充強調，盡管這些年醫學(xué)科普發(fā)展很快，但目前公眾對慢性腎 臟病的了解還遠遠不如腫瘤。羅沙司他臨床研究在頂級期刊的發(fā)表對推進(jìn)公眾了解腎 臟病、提升腎 臟病的知曉度，也是一個(gè)良好的契機。
成功對于不懈追求的科學(xué)家來(lái)說(shuō)，意味著(zhù)一個(gè)新的起點(diǎn)。兩位教授透露，羅沙司他的上市，打破了腎性貧血領(lǐng)域30年未有全新機制療法的瓶頸，也為其他領(lǐng)域的新藥研發(fā)打開(kāi)了基于HIF通路的新角度，對整個(gè)行業(yè)的發(fā)展將起到極大的推動(dòng)作用。據悉，羅沙司他在其他疾病，如自身免疫性貧血、骨髓瘤等中的應用探索正在進(jìn)行。“路還很長(cháng)，我們會(huì )更加努力。”
羅沙司他照亮中國臨床研究新征程
趙劍飛副主編熱情洋溢地指出，羅沙司他兩項研究在NEJM發(fā)表，代表國際醫學(xué)界對這項研究的重要意義和中國團隊的臨床研究水平和質(zhì)量的高度認可。能夠在頂級期刊在線(xiàn)發(fā)表，意味著(zhù)該研究首先是first（最早），這是國際上第一項靶向HIF通路的新藥研究，也是國際首次由中國完成新藥臨床研究，同時(shí)也是thebest（），表明該研究達到非常高的臨床研究水準，數據質(zhì)量非常高。這是中國的新藥臨床研究首次獲得國際同行如此高水平的認可，可喜可賀。
他強調，近年來(lái)，中國的新藥臨床研究有了長(cháng)足的進(jìn)步。從NEJM收到的來(lái)自中國的臨床研究投稿，以及每年報批和獲批的新藥數量，可以看到中國新藥研發(fā)正在進(jìn)入井噴期。2017年，中國加入人用藥品注冊技術(shù)要求國際協(xié)調會(huì )議（ICH），標志著(zhù)中國藥物臨床研究及相關(guān)標準與世界接軌。相信未來(lái)我國會(huì )有更多的高水平臨床研究在包括NEJM在內的頂級期刊發(fā)表。
那么，目前我國臨床研究主要的瓶頸是什么？陳楠教授直言，臨床研究隊伍還很不足。她呼吁，臨床醫生需要更深地認識到臨床研究的重要性，我們需要在全國培養更多能夠嚴格遵循GCP原則開(kāi)展臨床研究的隊伍。同時(shí)，需要在各級醫院建立健全包括倫理委員會(huì )在內的臨床研究相關(guān)機構，各級政府也需要建立健全相關(guān)的監察機構，對臨床研究數據進(jìn)行密切監督。
羅沙司他作為全球首個(gè)HIF-PHI實(shí)現了“三首”創(chuàng )新突破，即，全球首創(chuàng )新藥，首次在NEJM雜志發(fā)表由中國大陸醫生作為第一和通訊作者新藥III期臨床試驗，首次在NEJM背靠背發(fā)表中國團隊的臨床試驗。這是中國廣大臨床研究科學(xué)家的光榮，也是中國腎 臟學(xué)界的光榮。欣喜之余，我們期待有更多的新藥、新研究登上國際學(xué)術(shù)舞臺，讓中國特色的自主創(chuàng )新之路越走越寬廣，讓健康中國的夢(mèng)想早日實(shí)現。
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