治療肌營(yíng)養不良的新藥，日本也瘋狂。
這個(gè)由日本新藥（Nippon Shinyaku）開(kāi)發(fā)的Viltolarsen，又稱(chēng)NS-065，是一個(gè)口服治療肌營(yíng)養不良的新藥，由藥企和科研機構，國際神經(jīng)醫學(xué)研究協(xié)作機構一起研制。
Viltolarsen主要針對的是外顯子53跳躍的患有杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）的孩子。
Viltolarsen是由總部位于京都的日本新藥研發(fā)，作用原理是反義核寡苷酸（Antisense oligonucleotide, ASO）。
這個(gè)每周一次靜脈注射用藥，通過(guò)防止外顯子53被轉化成蛋白質(zhì)，來(lái)治療DMD。
目前唯一一個(gè)非激素用藥治療DMD的新藥，Sarepta公司治療外顯子51跳躍的etepliren也是一個(gè)反義核寡苷酸用藥，適用于外顯子51跳躍的DMD患者，目前約占DMD患者總數的13%。
在一個(gè)多中心的臨床二期的試驗中，16名4-10歲的DMD患者參加了這個(gè)研究。這個(gè)研究每周用藥，治療周期為 24周的輸液治療。
研究的主要目的是評估高劑量和低劑量NS-065/NCNP-01的安全性,作為靜脈輸注在外顯子53跳躍的肌肉營(yíng)養不良癥(DMD)患者中可修正外顯子跳躍。
其他的研究目標包括：持續性、肌肉功能和力量、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。
去年10月在世界肌肉病學(xué)大會(huì )上公布的結果顯示，與自然病史控制組的孩子相比，接受治療的孩子在10米行走，6分鐘行走，從坐姿起來(lái)等的一系列指標上有改善。
此外，試驗中沒(méi)有出現因為劑量增加而出現的不良反應。說(shuō)明，這個(gè)新藥的安全性比較好。
二期臨床試驗的結果公布后，公司本來(lái)計劃在2019年提出申請，但是，計劃遭到推遲。
6月29日，在奧蘭多舉行的PPMD年會(huì )上，日本新藥的研發(fā)主管表示，將進(jìn)入下一個(gè)開(kāi)發(fā)階段，臨床三期研究。
這個(gè)三期研究將招募更多的患者，而且，時(shí)間可能比較長(cháng)。
三期臨床試驗將在今年下半年開(kāi)始。
與此同時(shí)，日本新藥還有治療其他外顯子跳躍的AGO，在臨床試驗前階段。
與此同時(shí)，公司正在積極準備，計劃在下個(gè)月，9月完成美國食品藥品監管局FDA和日本厚生省提出上市申請。
Viltolarsen已被FDA授予罕見(jiàn)病兒科疾病資格，孤兒藥物資格, 快速通道指定,以及加速審批流程。
如果一切順利，下一個(gè)治療DMD的非激素用藥可能最快在明年就可能上市銷(xiāo)售。
日本新藥是一家老鋪，成立于1919年。目前主要是開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病，泌尿，血液和婦科新藥。
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