今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發(fā)許可協(xié)議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專(zhuān)有的NAV腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體開(kāi)發(fā)基因療法，治療弗里德賴(lài)希共濟失調（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。
FA是一種最常見(jiàn)的遺傳性共濟失調類(lèi)型，每5萬(wàn)人中會(huì )有1人受影響。FA患者是由于FXN基因出現突變引起的，基因突變限制了共濟蛋白（frataxin）的產(chǎn)生，會(huì )導致各種衰弱的癥狀和并發(fā)癥，包括失去協(xié)調和平衡能力，肌肉無(wú)力，視力受損，聽(tīng)力和言語(yǔ)障礙，脊柱側凸，糖尿病和心肌病等。
REGENXBIO公司是一家致力于發(fā)揮基因療法潛力，改善患者生活的生物技術(shù)公司。該公司的NAV技術(shù)平臺是一種專(zhuān)有的腺相關(guān)病毒（AAV）基因遞送平臺，由100多種新型AAV載體組成，其中包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其合作伙伴正在應用該平臺開(kāi)發(fā)和研究多個(gè)治療領(lǐng)域的候選療法。今年諾華公司獲得FDA批準治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV載體技術(shù)。
根據許可協(xié)議，REGENXBIO授予輝瑞公司一項非獨家全球許可，授權使用NAV AAV9載體開(kāi)發(fā)和推廣治療FA的基因療法。REGENXBIO將獲得預付款，并有可能獲得基于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化里程碑的后續付款，以及包含該公司知識產(chǎn)權的產(chǎn)品的銷(xiāo)售額分成。
參考資料：[1] REGENXBIO Announces New License Agreement with Pfizer for the Treatment of Friedreich's Ataxia Using NAV? AAV9 Vector. Retrieved July 31, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-new-license-agreement-with-pfizer-for-the-treatment-of-friedreichs-ataxia-using-nav-aav9-vector-300893950.html
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