《自然》本周在線(xiàn)發(fā)表的一篇論文A mutation-independent approach for muscular dystrophy via upregulation of a modifier gene指出，一項CRISPR驅動(dòng)的基因激活技術(shù)可以預防并逆轉肌營(yíng)養不良小鼠模型的癥狀。
肌營(yíng)養不良是一類(lèi)遺傳性肌肉消耗疾病，其亞型先天性肌營(yíng)養不良1A型（MDC1A）的致病原因是由于編碼層黏連蛋白α2的Lama2基因發(fā)生突變，從而導致部分周?chē)窠?jīng)脫去保護性髓鞘，肌纖維穩定性受到破壞。嚙齒類(lèi)動(dòng)物研究顯示，增加相關(guān)基因Lama1（編碼層黏連蛋白α1）的表達可以幫助緩解該疾病小鼠模型的癥狀，但由于Lama1基因較大，標準的基因治療方法難以達到效果。
為了解決這一問(wèn)題，加拿大多倫多兒童醫院的Ronald Cohn和同事使用了一種CRISPR介導的基因激活系統來(lái)增加層黏連蛋白α1在MDC1A小鼠模型中的表達。癥狀前的小鼠在接受治療后，能預防肌肉消耗和麻痹的癥狀；更重要的是，這種治療方法還能幫助已經(jīng)出現癥狀的小鼠。
CRISPR是一種多功能工具，能用來(lái)上調或下調關(guān)鍵基因的表達。作者建議今后或能通過(guò)聯(lián)合療法“調高”保護性基因并“調低”致病基因，幫助治療該疾病和其他遺傳性疾病。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
