誘導多能干細胞是獲得諾貝爾獎的研究成果，如今，利用IPS模型結合小分子腫瘤用藥治療肌萎縮側索肌硬化（ALS）的臨床試驗在日本開(kāi)始。
ALS又稱(chēng)漸凍人癥，2014年，一場(chǎng)席卷全球的冰桶挑戰，中心就是漸凍人癥。
5年前的一場(chǎng)冰桶挑戰，一陣颶風(fēng)般席卷全球。從好萊塢明星到公司高管，從政界領(lǐng)袖到商業(yè)巨頭，紛紛投入了這場(chǎng)挑戰。
五年過(guò)去了，冰塊融化，挑戰不再，但是，對于漸凍人癥的關(guān)注沒(méi)有減退。
得知，一個(gè)獲得諾貝爾獎的醫學(xué)研究正在對ALS展開(kāi)新藥的臨床試驗。
誘導多能干細胞是由中山伸彌（Shinya Yamanaka）領(lǐng)導，在京都大學(xué)iPS細胞研究所（CiRa)開(kāi)展。
這個(gè)團隊正在將一種治療白血病的小分子用藥，用于治療漸凍人癥的細胞療法進(jìn)入臨床試驗。
這個(gè)臨床試驗在日本的幾所知名大學(xué)開(kāi)展，包括：京都大學(xué)，德島大學(xué)，北里大學(xué)。
試驗的主要研究者（PI）是干細胞醫學(xué)分野教授井上治久。
在細胞增殖方面獨樹(shù)一幟的井上教授發(fā)現，和正常人相比，漸凍人癥的患者運動(dòng)神經(jīng)元細胞中，由于有害蛋白質(zhì)的過(guò)度積累，導致細胞容易衰亡。
接著(zhù)，井上研究團隊對于誘導多能干細胞的ALS的細胞進(jìn)行了1，416種化合物的投入試驗。他們發(fā)現，一種已經(jīng)獲批上市的治療血癌的化合物，小分子治療藥對于A(yíng)LS有著(zhù)明顯的防治細胞衰亡的作用。
這個(gè)小分子用藥，就是Bosutinib（保蘇替尼）。
相比耳熟能詳的血液腫瘤治療用藥，達沙替尼，尼羅替尼，伊馬提尼等小分子抗腫瘤用藥相比，并不太為人知道。
保蘇替尼是BCR-ABL 和 src 酪氨酸激酶（TKI）抑制劑。
最早由美國惠氏Wyeth制藥公司開(kāi)發(fā)，后來(lái)隨著(zhù)輝瑞收購了惠氏，這個(gè)新藥由輝瑞上市，上市名為Busulif，獲批用于治療慢性髓性白血?。–ML）的治療。
但是，bosutinib能否用于治療ALS患者，安全性怎樣，至今不為人知。
作為研究的第二步，京都大學(xué)的研究團隊在動(dòng)物模型上進(jìn)行了研究。他們發(fā)現，在A(yíng)LS癥的小鼠上使用了bosutinib，小鼠的病情進(jìn)展得以延緩，生存期延長(cháng)。而且，運動(dòng)神經(jīng)元中的有害蛋白質(zhì)的積累也隨之減少。
于是，為了評價(jià)bosutinib在漸凍人癥患者的安全性和耐受性，是這個(gè)臨床試驗的目的。臨床試驗從今年3月開(kāi)始，招募24名患者。
對于CML患者來(lái)說(shuō)，用藥劑量為每日500毫克，可是對于漸凍人癥來(lái)說(shuō)，劑量很難決定。為了安全性考慮，試驗從每日200毫克開(kāi)始，然后上升到400毫克。
如今，4個(gè)月過(guò)去了，在實(shí)驗室表現不錯，有希望的在誘導多能干細胞IPS的結果能在實(shí)際的患者身上再現嗎？
研究人員表示，目前還不知道。
“bosutinib在實(shí)驗室中的IPs模型中表現出可以延緩ALS患者生命的結果，但是，具體的人體試驗結果現在還為時(shí)過(guò)早。”
“我們將繼續對于安全性評估的基礎上，對于有效性進(jìn)行評估。”
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