7月22日晚間，Intec Pharma 公司宣布其治療帕金森?。≒D）的候選藥物AP-CD/LD一項關(guān)鍵性III期臨床試驗（ACCORDANCE研究）未達到主要研究終點(diǎn)。這一事件導致該公司股價(jià)在盤(pán)前交易階段瞬間跌去80%。
據公開(kāi)信息顯示，Intec Pharma于2000年成立于以色列，曾于2010年2月在以色列本土IPO，并于2015年8月在美國納斯達克IPO。該公司對外聲稱(chēng)其主要是擅長(cháng)基于“Accordion Pill平臺”開(kāi)發(fā)藥物。Accordion Pill是一種口服給藥系統，旨在通過(guò)利用胃潴留和特定釋放機制來(lái)增強現有藥物和藥物在開(kāi)發(fā)中的功效和安全性。Intec Pharma的主要候選產(chǎn)品之一便是治療帕金森病的AP-CD/LD（全稱(chēng)“Accordion Pill 卡比多巴/左旋多巴”）。
帕金森病是老年人中第二常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿爾茲海默病。保守估計，該疾病影響歐美200多萬(wàn)人群，而在全球范圍內更是有多達400-600萬(wàn)名患者。左旋多巴是針對PD治療最廣泛和最有效的藥物。然而，由于運動(dòng)并發(fā)癥的發(fā)展，慢性左旋多巴治療存在可能致殘等副作用。
在美國，有超過(guò)60萬(wàn)名的帕金森病患者會(huì )經(jīng)歷運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀（開(kāi)關(guān)現象），其中超40萬(wàn)患者每天會(huì )經(jīng)歷超過(guò)一小時(shí)的開(kāi)關(guān)現象。 開(kāi)關(guān)現象的發(fā)生頻率和嚴重程度會(huì )在疾病進(jìn)展過(guò)程中惡化。
所謂開(kāi)關(guān)現象，是指帕金森病患者長(cháng)期應用左旋多巴類(lèi)藥物后出現的藥效波動(dòng)現象，是該類(lèi)藥物產(chǎn)生的一種副作用。“關(guān)”主要表現為突然出現肢體僵直，運動(dòng)不能，就像斷電一樣，比如在走路時(shí)突然邁不開(kāi)步子，腳上好像戴了腳鐐鉛錘，舉步維艱。“開(kāi)”時(shí)盡管未加用任何相關(guān)治療，而突然活動(dòng)正常，肢體僵硬消失，可以自如活動(dòng)。這種變化速度非?？?，且不可預測，如同電源開(kāi)關(guān)一樣，臨床上形象地稱(chēng)這種生理現象為開(kāi)關(guān)現象。
ACCORDANCE研究是一項多中心、全球、隨機、雙盲、雙模擬、主動(dòng)控制的平行組試驗，在美國、歐洲和以色列的90多個(gè)臨床研究中心進(jìn)行，受試者為晚期帕金森病成人患者，旨在確定胃滯留的AP-CD/LD相比速釋的卡比多巴/左旋多巴（IR-CD/LD，默沙東Sinemet）是否能更有效減少患者的“關(guān)閉”時(shí)間。
結果發(fā)現，AP-CD/LD 可以改善帕金森病患者的癥狀，但是相比IR-CD/LD不能顯著(zhù)縮短患者的“關(guān)閉”時(shí)間（off time）。AP-CD/LD 治療相關(guān)的不良事件與CD/LD已知的不良事件一致，未發(fā)現新的安全性信號。
“ACCORDANCE研究沒(méi)有達到具有統計學(xué)意義的終點(diǎn)目標，讓我們感到失望。雖然數據表明AP-CD/LD確實(shí)達到了可接受的安全性并確實(shí)治療了PD的癥狀，但它沒(méi)有達到統計學(xué)上顯著(zhù)的優(yōu)勢。我們對AP-CD/LD的良好安全性感到滿(mǎn)意，因為它首次證明了Accordion Pill的長(cháng)期安全性，這對未來(lái)的潛在應用和伙伴關(guān)系非常重要。”Intec Pharma的副主席兼首席執行官Jeffrey A. Meckler表示。
“我們致力于推進(jìn)PD的研究，也真誠地感謝參與本研究的患者，家屬和臨床試驗中心。我們希望收集的臨床數據最終可以用于治療PD患者，”Intec Pharma的首席醫療官R. Michael Gendreau表示，“在我們對數據進(jìn)行持續的初步審查后，我們注意到某些子集患者的表現特別好。在這些患者中，我們看到OFF時(shí)間出現有意義的減少。我們將繼續分析完整的數據集，并期望這樣調查結果將有助于我們推動(dòng)AP-CD/LD向前發(fā)展的戰略。”
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