今日，諾華（Novartis）宣布，FDA接受了其在研新藥crizanlizumab（SEG101）的上市申請，并授予了其優(yōu)先審評資格。Crizanlizumab是一款人源化抗P選擇素單克隆抗體，用于預防鐮狀細胞貧血癥（SCD）患者的血管阻塞危機（vaso-occlusive crisis，VOC）。該申請有望在6個(gè)月之內得到批復。這款新藥是諾華認為可能成為重磅藥物的新藥之一。
作為一種遺傳性血液疾病，SCD的病因是由于編碼血紅蛋白（Hb）β亞基的基因發(fā)生突變。在脫氧狀態(tài)下，異常狀態(tài)的Hb常發(fā)生聚合，促使血紅細胞（RBC）不僅形態(tài)變形呈鐮刀狀，其細胞結構也變得僵硬。鐮刀狀的RBC會(huì )阻塞毛細血管和小血管，不僅會(huì )導致器官的缺血性損傷，還會(huì )引發(fā)疼痛。疼痛往往突然開(kāi)始，可影響身體任何部位，并可持續數小時(shí)乃至數天。VOC是SCD患者最常見(jiàn)的急診和住院原因之一，造成SCD患者生活質(zhì)量的下降和死亡風(fēng)險的增加。到目前為止，針對VOC的療法非常有限。因此，SCD患者們急需一款有效療法來(lái)幫助他們預防VOC帶來(lái)的折磨。
造成VOC的主要因素之一是P選擇素。P選擇素是一種在血管內皮細胞和血小板上發(fā)現的粘接分子，有助于細胞間的相互作用（包括內皮細胞，血小板，RBC，鐮狀RBC，和白細胞），從而造成多細胞粘連和聚集，進(jìn)而阻塞血管。通過(guò)結合P選擇素，crizanlizumab可預防VOC的發(fā)生。此前，crizanlizumab曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認定。
Crizanlizumab的上市申請是基于2期臨床試驗SUSTAIN的積極結果。試驗結果顯示，與安慰劑組對比，crizanlizumab不僅將患者每年需要接受醫療就診的VOC事件的中位發(fā)生率降低了45.3%（1.63比2.98，P=0.010）（與SCD患者的基因型和是否服用羥基脲無(wú)關(guān)）；還顯著(zhù)提高了在治療過(guò)程中未發(fā)生任何VOC的患者比例（35.8%比16.9%，P=0.010）；以及顯著(zhù)延緩了第一起VOC事件的發(fā)生（4.07個(gè)月比1.38個(gè)月，P<0.001）。
諾華全球藥物開(kāi)發(fā)負責人兼首席醫學(xué)官John Tsai博士說(shuō)：“本次優(yōu)先審評資格的授予反映了crizanlizumab為SCD患者預防VOC疼痛危機的深遠潛力。諾華期待著(zhù)其獲批后，能改善SCD患者的日常生活。”
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