北京大學(xué)研究人員近日在英國期刊《自然·生物技術(shù)》雜志在線(xiàn)發(fā)表研究論文，首次報道了一種新型的核糖核酸（RNA）單堿基編輯技術(shù)。利用該技術(shù)，研究人員在一系列疾病相關(guān)基因轉錄本中實(shí)現了高效、精準的編輯。該技術(shù)的建立為生命科學(xué)基礎研究和疾病治療提供了一種全新的工具。
近年來(lái)，以CRISPR/Cas9為代表的基因組編輯技術(shù)在生物醫學(xué)等諸多領(lǐng)域產(chǎn)生了深遠影響，即利用細菌特有的免疫系統及一種名為Cas9的酶對目標細胞DNA序列進(jìn)行修改，以期實(shí)現對由基因缺陷所引起的疾病的有效治療。
課題組專(zhuān)家，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院、北京大學(xué)生物醫學(xué)前沿創(chuàng )新中心研究員魏文勝介紹，雖然這項技術(shù)影響深遠，但目前存在的一系列問(wèn)題使其在臨床治療應用中遭遇瓶頸，例如由蛋白過(guò)表達引起的DNA/RNA水平的脫靶效應，由外源蛋白表達引起的機體免疫反應及損傷等。問(wèn)題的根源之一在于當前的基因編輯體系依賴(lài)于外源編輯酶或效應蛋白的表達。為此，亟須建立新型基因編輯工具，特別是擺脫傳統技術(shù)依賴(lài)于外源蛋白表達的桎梏。
RNA是存在于生物細胞以及部分病毒、類(lèi)病毒中的遺傳信息載體。魏文勝課題組在研究中首次發(fā)現，只需轉入一條特殊設計的“向導”RNA，就能夠通過(guò)招募細胞內源的蛋白對目標RNA上特定的腺苷酸產(chǎn)生高效精準的編輯，并不需要引入任何外源效應蛋白。這種新型RNA編輯技術(shù)被命名為L(cháng)EAPER。
深入研究表明，LEAPER具有廣泛的適用性，能對RNA分子上絕大多數的腺苷酸位點(diǎn)進(jìn)行精準編輯。在人的肺臟成纖維細胞、支氣管上皮細胞及T細胞中，LEAPER的編輯效率可達80%，顯示出該技術(shù)在疾病治療中巨大的應用前景。此技術(shù)的高效、精準的特性也在一些應用嘗試中得到充分驗證。例如，研究人員利用此技術(shù)成功修復了來(lái)源于IH型粘多糖病病人的缺陷細胞，為成功修復致病突變提供了一種手段。
課題組表示，LEAPER充分利用了細胞中天然存在的機制：僅用一條RNA就實(shí)現了精確高效的RNA單堿基編輯，從而避免了任何由于表達外源效應蛋白而引起的各種潛在問(wèn)題，因而是一種較為安全的基因編輯工具。
“這種新型的基因編輯技術(shù)在科學(xué)研究和疾病治療中顯示出可觀(guān)的優(yōu)勢與潛能，同時(shí)也為發(fā)展基于細胞內源機制的基因編輯技術(shù)指明了方向。”魏文勝說(shuō)。
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