日前，FiercePharma發(fā)布了2019年十大重磅上市新藥。值得注意的是，榜單中有兩種基因療法：諾華(Novartis)治療脊髓肌萎縮(SMA)的Zolgensma與Bluebird公司治療β地中海貧血的Zynteglo。此外，榜單中沒(méi)有抗癌藥的身影，免疫類(lèi)藥物與治療罕見(jiàn)基因疾病藥物成為焦點(diǎn)。
Ultomiris 公司：亞力兄
Ultomiris主要用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)，是一款長(cháng)效C5補體抑制劑。“Ultomiris的批準對PNH患者及其家屬來(lái)說(shuō)都是一個(gè)重大的好消息。”再生障礙性貧血和骨髓增生異常綜合征(AAMDS)國際基金會(huì )首席執行官NeilHorikoshi說(shuō)，“11年前上市的Soliris改變了PNH患者的生活，但每隔一周就要輸液一次，仍給患者及其家屬帶來(lái)諸多不便。而Ultomiris只需每隔8周給藥一次，一年只用注射六七次，極大地改善了患者的生活。”
Upadacitinib 公司：艾伯維
艾伯維的upadacitinib(ABT-494)是一種口服Janus激酶亞型1(JAK1)選擇性抑制劑，屬第二代Janus激酶抑制劑，其對JAK1亞型具有高度選擇性。upadacitinib正在多個(gè)適應癥中進(jìn)行臨床研究，如類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、銀屑病關(guān)節炎、克羅恩病、潰瘍性結腸炎、特應性皮炎和巨細胞動(dòng)脈炎。
Skyrizi 公司：艾伯維
Skyrizi(risankizumab-rzaa)主要用于適合系統療法或光療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者的治療。今年3月底，Skyrizi獲日本批準。4月，Skyrizi獲加拿大批準，用于適合系統療法或光療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者的治療。今年3月初，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產(chǎn)品委員會(huì )(CHMP)推薦批準Skyrizi用于適合系統療法的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。
Zynteglo 公司：Bluebird
6月14日，Bluebird bio公布了其最近獲得歐盟批準的基因療法Zynteglo(LentiGlobin)的價(jià)格——177萬(wàn)美元(157.5萬(wàn)歐元)，成為目前全球第二昂貴的藥物，僅次于瑞士制藥巨頭諾華的脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma——210萬(wàn)美元。
Roxadustat 公司：琺博進(jìn)、阿斯利康、安斯泰來(lái)
roxadustat是一種新型的口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑，可刺激紅細胞生成，調節鐵代謝，降低鐵調素。用于治療由透析依賴(lài)(DD)患者的慢性腎病引起的貧血患者。該藥可用于血液透析或腹膜透析的患者。
AR101 公司：Aimmune
AR101是一種實(shí)驗性生物口服免疫療法，用于4-17歲兒童和青少年花生過(guò)敏的免疫治療。在此之前，FDA已于2014年9月授予AR101治療花生過(guò)敏的快速通道資格，并于2015年6月授予了AR101治療花生過(guò)敏的突破性藥物資格。
Zolgensma 公司：諾華
Zolgensma可用來(lái)治療罕見(jiàn)遺傳病“脊髓性肌肉萎縮癥”(SMA)，然后，這種藥物一針價(jià)格高達210萬(wàn)美元(約人民幣1448萬(wàn)元)，堪稱(chēng)有史以來(lái)昂貴的藥物。對于Zolgensma昂貴的定價(jià)，諾華表示，Zolgensma只需要一劑就能完成治療，不用一直花錢(qián)買(mǎi)下一劑藥物，相比之下劃算得多，而且未來(lái)會(huì )和保險公司合作，家長(cháng)可以分5年時(shí)間來(lái)支付費用，平均每年付42.5萬(wàn)美元(約人民幣293萬(wàn)元)。
Brolucizumab 公司：諾華
FDA已受理新一代眼科藥物brolucizumab(RTH258)治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD)的生物制品許可申請(BLA)。值得一提的是，諾華使用了一張優(yōu)先審評券(PRV)來(lái)加速該BLA審查，將把審查周期由常規10個(gè)月縮短至6個(gè)月。如果獲得批準，諾華預計將在2019年將brolucizumab推向市場(chǎng)。
Spravato 公司：強生
2019年3月5日，FDA批準強生旗下楊森制藥Spravato(es**)鼻噴霧劑與口服抗抑郁藥一起用于治療治療抵抗性抑郁癥。Spravato的獲批標志著(zhù)近50年來(lái)治療患有治療抵抗性抑郁癥(重度抑郁癥)的第一種新方法。
Mayzent 公司：諾華
Mayzent是專(zhuān)門(mén)用于治療活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化(SPMS)的藥物。諾華公司于2019年3月26日在巴塞爾宣布，Mayzent通過(guò)美國FDA審批，用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化，包括活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化、復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化和臨床孤立綜合征。
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