日前，Sangamo Therapeutics公司和輝瑞公司公布了雙方聯(lián)合開(kāi)發(fā)的A型血友病基因療法SB-525在1/2期臨床試驗中獲得的最新結果。試驗結果表明，SB-525能夠劑量依賴(lài)性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同時(shí)授予SB-525再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定?；谶@些積極結果，兩家公司計劃將SB-525推入注冊性臨床試驗，輝瑞公司將接手這一療法的后期臨床開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)。
A型血友病是一種由于遺傳原因導致凝血因子VIII缺失的血液疾病。它是最常見(jiàn)的血友病類(lèi)型，主要影響男性，大約在4000-5000名新生兒中就會(huì )出現一例患者。由于凝血因子的缺失導致患者血液不能正常凝結，很多患者會(huì )經(jīng)常出現自發(fā)性出血事件。目前，對嚴重A型血友病患者的標準治療方法是每周三次的預防性凝血因子VIII靜脈注射。但是即便如此，仍然有很多患者會(huì )出現自發(fā)性出血事件。
SB-525是一款使用AAV6病毒載體攜帶表達人類(lèi)凝血因子VIII的轉基因的基因療法。這一療法的病毒載體設計旨在優(yōu)化病毒載體的成產(chǎn)效率和肝 臟特異性凝血因子VIII蛋白的表達。
在這項1/2期臨床試驗中，10名患者接受了遞增劑量SB-525的治療，其中4名患者接受了3e13 vg/kg的劑量。四名接受劑量SB-525治療的患者的隨訪(fǎng)時(shí)間分別為24、19、6、和4周。頭兩名接受劑量治療患者（患者7和8）的因子VIII水平已經(jīng)達到正常區域，后兩名患者（患者9和10）的因子VIII上升速度與前兩名患者相當，其中患者9的因子VIII水平在接受治療7周后已經(jīng)達到正常區域。
而且，所有接受劑量SB-525治療的患者在接受治療后沒(méi)有出現出血事件，而且在最初使用預防性因子VIII之后不再需要因子VIII替代療法。
“SB-525表現出的療效、安全性、和耐受性給我們很大鼓舞，我們開(kāi)始準備將這一療法推進(jìn)至注冊性研究。與監管機構的交流和FDA授予的RMAT認定也給予我們信心，“輝瑞罕見(jiàn)病研究部高級副總裁兼首席科學(xué)官Seng Cheng博士說(shuō)：”如果因子VIII水平能夠得到維持，患者能夠繼續避免因子VIII替代療法，并且不出現出血事件，我們相信這款基因療法將具有革新治療A型血友病模式的潛力。“
參考資料：
[1] Sangamo and Pfizer Announce Updated Phase 1/2 Results for SB-525 Investigational Hemophilia A Gene Therapy Showing Sustained Increased Factor VIII Levels. Retrieved July 7, 2019, from https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-and-pfizer-announce-updated-phase-12-results-sb-525
[2] Initial results of the Alta study, a phase 1/2, open label, adaptive, dose-ranging study to assess the safety and tolerability of SB-525 gene therapy in adult subjects with hemophilia A. Retrieved July 7, 2019, from https://investor.sangamo.com/static-files/db8f2f60-1ee7-43f2-a64f-aee250e07fcc
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