美國當地時(shí)間6月26日，基因治療公司Encoded Therapeutics宣布完成1.04億美元的C輪融資，融資所得將用于推進(jìn)Dravet綜合癥相關(guān)的研發(fā)管線(xiàn)，以及利用其平臺開(kāi)發(fā)能夠治療嚴重遺傳疾病的新療法。
據悉，本輪融資由現有投資者Venrock、ARCH Venture Partners、Matrix Capital Management、Illumina Ventures、Altitude Life Science Ventures以及新投資者M(jìn)enlo Ventures、RTW Investments、Boxer Capital、Alexandria Venture Investments共同參與。
Encoded Therapeutics是一家為嚴重遺傳疾病開(kāi)發(fā)精確基因療法的生物技術(shù)公司，總部位于美國舊金山。該公司致力于突破病毒基因治療的瓶頸，挖掘以基因組學(xué)驅動(dòng)的精準醫學(xué)的潛力。Encoded Therapeutics擁有一個(gè)精確基因治療的技術(shù)平臺，該平臺能夠研發(fā)出多種基因療法，并具有更高的細胞選擇性和更好地調節內源基因表達的能力。Encoded Therapeutics解決了當前基因治療技術(shù)的關(guān)鍵局限，創(chuàng )造了新的治療機會(huì )。
目前，Encoded Therapeutics主要關(guān)注的遺傳病是Dravet綜合癥，這是一種嚴重且罕見(jiàn)的遺傳病，在每年全球約有1.6萬(wàn)名Dravet綜合癥嬰兒出生。該病的病征表現為不受控制的癲癇發(fā)作、共濟失調以及發(fā)育遲緩。大多數Dravet綜合征是由SCN1A基因突變引起的。
基因療法在理論上能夠治療那些被找到潛在致病機制的大多數遺傳病，但Dravet綜合癥已被公認為一個(gè)十分具有挑戰性的基因治療領(lǐng)域，其原因在于SCN1A基因超過(guò)了腺相關(guān)病毒（AAV）的包裝能力。如果要對該基因進(jìn)行相關(guān)調節，則需要靶向特定的神經(jīng)元，并以GABA來(lái)抑制中間神經(jīng)元中SCN1A基因的表達。Encoded Therapeutics的技術(shù)平臺能夠設計針對相關(guān)細胞類(lèi)型的AAV治療劑，并上調內源性SCN1A表達來(lái)治療Dravet綜合癥。
“我們的任務(wù)是開(kāi)發(fā)治療嚴重遺傳病的基因療法，這些遺傳病在現在往往缺乏標準治療方法。”Encoded Therapeutics聯(lián)合創(chuàng )始人Kartik Ramamoorthi博士說(shuō)道，“我們從投資者那里獲得的資金支持將幫助Encoded Therapeutics發(fā)展成一個(gè)完全整合的治療公司，并在行業(yè)內建立起領(lǐng)導地位。”
Venrock的合伙人Bryan Roberts博士說(shuō)：“通過(guò)解決目前基因治療的一些局限性，Encoded Therapeutics有望成為該領(lǐng)域的領(lǐng)導者。我們很高興能夠支持Encoded Therapeutics，讓它為目前尚無(wú)治療方案的疾病帶來(lái)新的基因療法。”
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