CAR-T細胞免疫療法，作為腫瘤免疫治療的新興手段之一，近年來(lái)一直備受業(yè)界關(guān)注。
CAR-T細胞免疫療法最早由Gross等于20世紀80年代末提出。至今已發(fā)展4代，由于第二代CAR-T有較多的臨床數據支持，穩定性高且技術(shù)工藝較為成熟，目前大多數企業(yè)CAR-T產(chǎn)品是在第二代CAR-T基礎技術(shù)上進(jìn)行探索研究。2017年CAR-T細胞療法進(jìn)入白熱化階段，諾華制藥和KitePharma分別上市了全球首個(gè)和第二個(gè)CAR-T，開(kāi)創(chuàng )了CAR-T細胞療法的新紀元。值得提及的是CAR-T產(chǎn)品從申報上市到獲批僅僅只用了６個(gè)月，速度超乎想象。
伴隨CAR-T在國際上的快速發(fā)展，國內也在加緊推動(dòng)，2017年12月22日CFDA發(fā)布的《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》，標志著(zhù)我國細胞治療產(chǎn)品作為藥品屬性的規范化臨床正式拉開(kāi)序幕，極大的促進(jìn)我國細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。2019年4月，國家藥監局啟動(dòng)中國藥品監管科學(xué)行動(dòng)計劃，將細胞和基因療法納入重點(diǎn)發(fā)展對象之一，至此國內的細胞療法迎來(lái)黃金發(fā)展期。
據公開(kāi)數據不完全統計，全球現有超400余項關(guān)于CAR-T療法臨床試驗的登記，其中中國登記的CAR-T療法臨床試驗項目?jì)H次于全球申報最多的美國（美國是最早登記CAR-T療法試驗的國家），約有158項，占全球的1/3左右。
21家企業(yè)臨床申報受理，優(yōu)卡迪居首
據藥智藥品注冊與受理數據庫統計，截止目前，CDE共受理CAR-T產(chǎn)品臨床申報受理號31個(gè)，涉及復星凱特、上海明聚生物、科濟生物醫藥等21家企業(yè)。
其中優(yōu)卡迪生物醫藥目前申報受理數量最多，有4個(gè)，目前已經(jīng)審批完畢呈“已發(fā)件”狀態(tài)；其次是恒潤達生生物，有3個(gè)；上?？茲扑?、賽比曼生物、合源生物、北京藝妙醫療、以及廣州百暨基因5家企業(yè)申報2個(gè)；包括南京傳奇生物、成都銀河生物、上海明聚生物等在內的14家企業(yè)目前均有1個(gè)申報獲受理。
值得提及的是南京傳奇生物盡管只有1個(gè)CAR-T產(chǎn)品申報臨床注冊，然而該產(chǎn)品卻是國內首個(gè)按“治療用生物制品1類(lèi)新藥”申請獲得CDE受理的CAR-T產(chǎn)品，并獲得優(yōu)先審評資格，于2018年3月12日獲批臨床，成為國內首個(gè)按藥物申報臨床試驗獲批的CAR-T療法。南京傳奇生物的該產(chǎn)品，從2017年12月8日獲得受理到2018年3月12日獲批臨床，用時(shí)僅3個(gè)月，可見(jiàn)對于創(chuàng )新藥的審評審批速度在不斷加快。
13個(gè)產(chǎn)品獲批臨床，2個(gè)已進(jìn)入Ⅱ期
除南京傳奇生物的CAR-T產(chǎn)品已經(jīng)獲批臨床試驗外，還有12個(gè)也已獲批臨床，并且成都銀河生物、科濟生物、恒潤達生生物CAR-T產(chǎn)品同南京傳奇生物一樣為特殊審批兼優(yōu)先審評；其中，成都銀河生物的CAR-T產(chǎn)品是國內首個(gè)針對CD19靶點(diǎn)獲得受理并唯一納入優(yōu)先審評的產(chǎn)品。此外，上海細胞治療的CAR-T產(chǎn)品雖未被納入特殊審批或者優(yōu)先審評，但也于今年1月份獲批臨床，并且是國內首個(gè)獲批臨床的非病毒載體CAR-T細胞治療產(chǎn)品。
CAR-T產(chǎn)品已獲批臨床詳情
據藥智中國臨床數據庫統計，上海明聚生物和南京傳奇的CAR-T產(chǎn)品目前已經(jīng)進(jìn)入臨床Ⅱ期。除以上獲批臨床的兩個(gè)產(chǎn)品外，深圳因諾、河南華隆生物和天津天銳生物的產(chǎn)品也臨床試驗已進(jìn)入Ⅱ期。目前進(jìn)入臨床Ⅱ期的產(chǎn)品基本都是用于復發(fā)難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、白血病等血液腫瘤，詳情可見(jiàn)下表：
進(jìn)入臨床Ⅱ期CAR-T產(chǎn)品詳情
CAR-T由血液瘤向實(shí)體瘤延伸，成績(jì)可喜
據長(cháng)城證券報告，目前75%的在研CAR-T項目擬用于白血病、淋巴瘤等血液腫瘤，有小部分的在研項目針對肝癌、肺癌等實(shí)體腫瘤。有觀(guān)點(diǎn)指出，從血液瘤延伸至實(shí)體瘤會(huì )是CAR-T研究的一個(gè)大趨勢。據西南證券報告，全球血液瘤市場(chǎng)近300億美元，中國達100億人民幣，實(shí)體瘤市場(chǎng)超千億，市場(chǎng)空間巨大。
因此，近年來(lái)，全球對于CAR-T療法用于實(shí)體瘤的科學(xué)研究在不斷創(chuàng )新突破。近日，在2019ASCO摘要發(fā)布了一項CAR-T細胞治療胃、胰 腺癌實(shí)體腫瘤的臨床數據，有效率達到了33.3%，安全可耐受，有力的證明了CAR-T細胞治療在實(shí)體瘤中的應用性。
與此同時(shí)，國內企業(yè)針對CAR-T在實(shí)體瘤的研究同樣在不斷攻克，其中科濟生物尤為耀眼，其專(zhuān)注于研究CAR-T在實(shí)體瘤上的運用。2015年科技生物在上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院開(kāi)展了全球首個(gè)針對肝細胞癌的CAR-T細胞臨床實(shí)驗；2018年科濟生物在美國波士頓CAR-TCR峰會(huì )公布了CAR-T細胞治療胃癌/胰 腺癌的臨床數據：在接受治療的12名患者中，有8名患者出現不同程度腫瘤消退，特別是在一個(gè)經(jīng)過(guò)改良的治療亞組中，按照RECIST1.1標準，6名患者有5名達到客觀(guān)緩解（其中1名待確認客觀(guān)緩解），包括1名完全緩解。有了突破性的進(jìn)展。今年1月，科濟生物又宣布在研產(chǎn)品GPC3靶向的CAR-T細胞用于治療GPC3陽(yáng)性實(shí)體腫瘤的臨床試驗申請已通過(guò)了國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）的默示許可（受理號CXSL1700203），成我國首個(gè)用于治療實(shí)體瘤的CAR-T細胞藥物臨床試驗許可。
相信隨著(zhù)技術(shù)的進(jìn)步，研究人員的堅持不懈，以及國家政策的協(xié)助，CAR-T將攻克更多的血液瘤和實(shí)體瘤，為癌癥患者帶來(lái)福音。
附：CDE受理CAR-T產(chǎn)品IND申報詳情
注：文中數據皆為手動(dòng)搜索、如有遺漏歡迎補充
信息來(lái)源：藥智網(wǎng)、企業(yè)公告等網(wǎng)絡(luò )公開(kāi)信息
數據來(lái)源：藥智數據、西南證券、長(cháng)城證券等
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